马昔腾坦作为第三代内皮素受体拮抗剂（ERA），通过多靶点作用机制显著延缓PAH进展，其疗效已在多项随机对照试验和真实世界研究中得到验证。

　　作用机制：阻断内皮素信号通路

　　抑制ET-1与ETA/ETB受体结合：

　　ET-1是肺血管收缩和重塑的关键介质，通过激活ETA受体促进平滑肌细胞增殖和胶原沉积，通过ETB受体介导内皮细胞释放血管收缩因子（如血栓素A2）。马昔腾坦可同时阻断ETA和ETB受体，全面抑制ET-1的病理效应。

　　抗增殖与抗纤维化作用：

　　马昔腾坦通过抑制ET-1诱导的平滑肌细胞增殖和成纤维细胞活化，减少肺血管中层增厚和内膜纤维化。此外，它还可降低肺动脉壁的氧化应激水平，减轻炎症反应。

　　改善血流动力学：

　　通过降低PVR和肺动脉压力，马昔腾坦可减少右心室后负荷，改善心输出量和运动耐量。长期使用还可延缓右心室重构，降低心力衰竭风险。

　　临床疗效：延缓疾病进展，延长生存期

　　SERAPHIN研究（关键Ⅲ期试验）：

　　该研究纳入742例WHO功能Ⅱ-Ⅳ级PAH患者，随机分配至马昔腾坦3mg、10mg或安慰剂组。结果显示，马昔腾坦10mg组至首次临床恶化事件（死亡、肺移植、静脉前列腺素类药物使用或6MWD下降≥15%）的时间较安慰剂组延长45%，PAH相关住院风险降低50%。治疗6个月时，6MWD较基线增加22米，22%的患者WHO功能分级改善≥1级。

　　长期生存数据：

　　对SERAPHIN研究的长期随访显示，马昔腾坦10mg组1-7年生存率分别为95%、89%、84%、78%、73%、66%和63%，中位暴露时间为4.6年。尽管缺乏对照组，但这一数据支持马昔腾坦的长期获益。

　　真实世界证据：

　　OPUS/OrPHeUS研究显示，接受马昔腾坦治疗的患者12个月生存率达92.9%，24个月生存率为84.9%，且治疗依从性高（中位暴露时间14.7个月）。此外，马昔腾坦在合并肺纤维化的PAH患者中也表现出改善肺功能和运动耐量的效果。

　　安全性：可控的不良反应谱

　　马昔腾坦的常见不良反应包括头痛（15%）、水肿（12%）、贫血（10%）和鼻咽炎（8%），多为轻中度且可逆。严重不良反应（如肝酶升高、体液潴留）发生率低（<3%），且与剂量无关。长期使用需监测肝功能和血红蛋白水平，但无需频繁调整剂量。

　　恩曲替尼通过突破血脑屏障的独特机制，为脑转移患者提供了前所未有的治疗选择；马昔腾坦与他达拉非的联合治疗则通过协同作用显著改善了PAH患者的预后。

　　据悉，马昔腾坦的仿制药已在印度正式上市。对于需要购买此药的患者来说，现在有了更多的选择。若考虑购买此药，患者可以选择前往国外就医，并在当地合法购买该药品。仿制药为那些寻求更经济、有效治疗方案的患者带来了希望。“海得康”作为一个专业的医疗咨询平台，有着丰富的国际新药动态知识和经验，能够为国内患者提供全球已上市药品的专业咨询服务。如有需要，可以拨打服务热线400-001-9769或海得康官方微信15600654560来获取帮助。

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