Alnylam Pharmaceuticals 旗下的药物 Amvuttra（vutrisiran）已成功获得药品和保健产品管理局（MHRA）的批准，被用于治疗患有转甲状腺素蛋白淀粉样心肌病（ATTR-CM）的成年患者。ATTR-CM 是一种罕见且极具致命性的心肌疾病。

　　此次获批，意味着 Amvuttra 可用于治疗野生型或遗传性 ATTR-CM。该疾病是由于转甲状腺素蛋白（TTR）错误折叠并积累，进而引发不可逆的心血管损害和严重健康并发症。

　　野生型 ATTR-CM 与衰老密切相关，多见于 50 岁以上人群；而遗传型 ATTR-CM 则在非洲血统人群中更为常见。

　　英国监管机构此次批准，有后期 HELIOS-B 研究结果作为有力支撑。该研究显示，Amvuttra 与 ATTR-CM 患者死亡率和心血管事件显著降低密切相关。

　　此外，Alnylam 的这款药物还被证实能够维持患者的功能状态和生活质量，且对所有患者亚组，包括同时使用 TTR 稳定剂的患者，均具有一致的治疗效果。

　　值得一提的是，Amvuttra 此前已获 MHRA 批准，用于治疗患有 1 期或 2 期多发性神经病的成年人的遗传性 TTR 介导的 ATTR 淀粉样变性。

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