恩西地平作为首款IDH2抑制剂，通过靶向突变IDH2酶，阻断2-羟基戊二酸（2-HG）的生成，逆转表观遗传失调，诱导白血病细胞分化。其在复发/难治性急性髓系白血病（AML）治疗中展现出突破性疗效：

　　单药治疗：AG221-C-001试验纳入214例IDH2突变R/R AML患者，恩西地平单药治疗的总体缓解率（ORR）达40.3%，中位缓解持续时间（DoR）5.8个月，中位总生存期（OS）9.3个月，显著优于传统挽救化疗（OS 4-6个月）。此外，43%的患者摆脱红细胞输注，39%摆脱血小板输注，生活质量显著改善。

　　联合治疗：恩西地平与阿扎胞苷联用治疗初治老年AML患者，CR/CRh率达47%，中位OS达22个月；与维奈克拉联用治疗R/R AML，ORR达70%，CR率57%，中位DoR 16.6个月。联合方案通过协同诱导分化与凋亡，克服了单药治疗的耐药性。

　　优势人群：R172突变型患者ORR达53%，显著高于R140型（37%）；基线2-HG水平＞10,000 ng/mL的患者缓解概率更高。

　　恩西地平仿制药已在老挝上市，仿制药是一种治病的新选择，如需购买，可自行出国就医，　“海得康”作为一个专业的医疗咨询平台，为患者提供有关该药物的详细信息和个性化建议。海得康有着丰富的国际新药动态知识和经验，能够为国内患者提供全球已上市药品的专业咨询服务。如有需要，可以拨打服务热线400-001-9769或海得康官方微信15600654560来获取帮助。

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