作用机制：IDH2突变导致酶功能获得性异常，催化α-KG转化为致癌代谢物2-HG。2-HG通过抑制α-KG依赖性双加氧酶（如TET2、组蛋白去甲基化酶），引发DNA超甲基化与分化阻滞。恩西地平通过变构抑制突变IDH2，使血浆2-HG水平下降＞90%，恢复α-KG依赖的表观遗传调控，诱导白血病细胞分化为功能成熟的粒细胞。

　　疗效表现：

　　AG221-C-001试验中，53%的缓解患者实现IDH2突变清除（VAF＜1%），提示分子学缓解。

　　生存获益：单药治疗中位OS 9.3个月，联合治疗中位OS延长至22个月，显著优于历史对照。

　　安全性可控：常见不良反应为分化综合征（14%）、高胆红素血症（81%）和胃肠道反应（恶心50%、腹泻43%），多为1-2级且可逆；严重不良反应（如肿瘤溶解综合征）发生率仅3%，通过预防性水化可有效管理。

　　恩西地平仿制药已在老挝上市，仿制药是一种治病的新选择，如需购买，可自行出国就医，　“海得康”作为一个专业的医疗咨询平台，为患者提供有关该药物的详细信息和个性化建议。海得康有着丰富的国际新药动态知识和经验，能够为国内患者提供全球已上市药品的专业咨询服务。如有需要，可以拨打服务热线400-001-9769或海得康官方微信15600654560来获取帮助。

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