C3肾小球病（C3G）是一种极罕见的肾病，全球每年大约每百万人中有一到两个人被诊断患有此病。

　　当替代补体途径过度激活导致C3蛋白沉积在肾小球中时，会引发炎症和肾小球损伤，导致蛋白尿、血尿和肾功能下降。约50%的C3G患者在诊断后十年内进展为肾衰竭。

　　关于诺华公司（Novartis）的Fabhalta（iptacopan）在治疗罕见肾病C3肾小球病（C3G）方面的积极后期结果。

　　APPEAR-C3G研究是一项评估Fabhalta在C3G患者中安全性和有效性的3期临床试验。

　　研究中，患者每日两次接受200毫克剂量的Fabhalta治疗。

　　与安慰剂加支持治疗相比，接受Fabhalta加支持治疗的患者在六个月时蛋白尿减少了35.1%。

　　估计肾小球滤过率（衡量肾功能的指标）的次要终点数据也显示，与安慰剂相比，Fabhalta在六个月内有所改善。

　　诺华的治疗显示出良好的安全性，没有观察到新的安全信号。

　　该试验将继续进行额外六个月的开放标签期，期间所有患者都将接受Fabhalta治疗，包括双盲期安慰剂队列中的患者。

　　除了C3G之外，Fabhalta目前正在针对一系列罕见疾病进行开发，包括IgA肾病、免疫复合物膜增殖性肾小球肾炎、非典型溶血性尿毒症综合征和狼疮性肾炎。

　　Fabhalta于去年12月获得美国食品和药物管理局（FDA）批准，用于治疗患有罕见血液疾病阵发性睡眠性血红蛋白尿症的成人。

　　Fabhalta在治疗C3肾小球病方面展现出了积极的疗效和安全性，有望为这一罕见疾病的治疗提供新的选择。同时，该药物在其他罕见疾病领域的研究也在进行中，展现了其广泛的应用前景。

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