阿西米尼治疗费城染色体阳性慢性粒细胞白血病获得FDA批准，仿制药上市了吗

　　美国食品药品监督管理局于2021年10月29日加速批准阿西米尼（Scemblix）用于治疗既往接受过两种或多种酪氨酸治疗的慢性期（CP）费城染色体阳性慢性粒细胞白血病（Ph+CML）患者激酶抑制剂（TKI），并批准阿西米尼（asciminib）用于治疗T315I突变CP中Ph+CML成人患者。

　　ASCEMBL试验是一项多中心、随机、活性对照、开放标签的临床研究，评估了阿西米尼在既往接受过两种或更多种酪氨酸激酶抑制剂（TKI）的Ph+CML慢性阶段（CP）患者中的疗效。试验共纳入了233名患者，他们被随机分配接受阿西米尼每日两次40mg或博舒替尼每日一次500mg的治疗，直到出现不可耐受的毒性或疾病进展。在24周时的主要分子反应（MMR）率方面，阿西米尼组的疗效显著优于博舒替尼组，分别为25%和13%。

　　CABL001X2101（NCT02081378）是一项多中心、开放标签临床试验，正在评估阿西米尼治疗T315I突变CPPh+CML患者的效果。疗效基于45名T315I突变患者，每天两次接受阿西米尼200毫克治疗。患者继续治疗直至出现不可接受的毒性或治疗失败。主要疗效结果指标是MMR。42％的患者在24周时达到了MMR。96周时，49％的患者实现了MMR。中位治疗持续时间为108周（范围为2至215周）。

　　基于这两项试验的积极结果，FDA批准了阿西米尼用于治疗特定类型的Ph+CML患者，包括那些已经接受过至少两种TKI治疗的患者以及携带T315I突变的患者。

　　阿西米尼最常见的不良反应（≥20％）是上呼吸道感染、肌肉骨骼疼痛、疲劳、恶心、皮疹和腹泻。最常见的实验室异常是血小板计数减少、甘油三酯增加、中性粒细胞计数和血红蛋白减少以及肌酸激酶、丙氨酸转氨酶、脂肪酶和淀粉酶增加。

　　阿西米尼在临床试验中展现出较高的疗效和相对良好的安全性，使其成为治疗Ph+CML的一种新选择。

　　阿西米尼仿制药已在老挝上市，仿制药是一种治病的新选择，如需购买，可自行出国就医，　“海得康”作为一个专业的医疗咨询平台，为患者提供有关该药物的详细信息和个性化建议。海得康有着丰富的国际新药动态知识和经验，能够为国内患者提供全球已上市药品的专业咨询服务。如有需要，可以拨打服务热线400-001-9769或海得康官方微信15600654560来获取帮助。请注意，所有关于药物的使用和副作用的信息都应仅作为参考，并不应替代医生的专业建议。在决定使用或更改任何药物治疗方案之前，务必与医生进行充分的沟通和讨论。