Pepaxto治疗多发性骨髓瘤3期临床显示疗效优于泊马度胺！

　　近日，在维也纳举行的第18届国际骨髓瘤研讨会（IMW）上公布了3期OCEAN研究的数据。这是一项直接头对头研究，在对来那度胺难治、先前已接受过2-4线治疗的复发难治性多发性骨髓瘤（RRMM）患者中开展，比较了靶向抗癌药Pepaxto（melphalan flufenamide，美法仑氟苯酰胺，也称为melflufen，美氟芬）+地塞米松方案、泊马度胺+地塞米松方案的疗效和安全性。

　　会上公布的结果显示，根据独立审查委员会（IRC）的评估，该研究达到了无进展生存期（PFS）主要终点：Pepaxto组PFS中位数为6.8个月，而泊马度胺组为4.9个月，危险比（HR）为0.79，p值为0.03。意向治疗（ITT）人群中关键次要终点结果为：总生存期（OS），有利于泊马度胺，HR为1.10；总缓解率（ORR），Pepaxto组ORR数值较高，为33%，而泊马度胺组为27%。

　　对预先指定的亚组数据的广泛分析表明，Pepaxto的PFS益处主要是由既往未接受自体干细胞移植（ASCT）的患者驱动的，在这一患者中，Pepaxto组的PFS中位数为9.3个月，而泊马度胺组为4.6个月，HR为0.59。既往未接受ASCT患者中的OS数据显示，Pepaxto组的OS中位数为21.6个月，而泊马度胺组为16.5个月，HR为0.78。然而，先前接受过ASCT的患者中，OS结果有利于泊马度胺组，OS中位数为31.0个月，Pepaxto组为16.7个月，HR为1.61。泊马度胺在ASCT亚组中相对于Pepaxto的优势，使得ITT人群中的HR为1.1。

　　该研究中，与泊马度胺+地塞米松相比，Pepaxto+地塞米松治疗导致3/4级血液学不良事件显著增多。这些在临床上是可管理的，与以前的报告一致，但与泊马度胺相比，Pepaxto需要更多的剂量调整。

　　Pepaxto的批准基于关键II期HORIZON研究的结果。该研究评估了静脉melflufen联合地塞米松治疗已接受过多种方案、预后很差的复发性或难治性多发性骨髓瘤（MM）成人患者的疗效和安全性。研究共入组了157例患者，其中97例为三类药物难治性、至少接受过4种疗法、并且其疾病对至少一种蛋白酶体抑制剂、一种免疫调节剂、一种抗CD38单抗治疗无效的复发性或难治性MM成人患者。

　　结果显示，在这97例患者中，总缓解率（ORR）为23.7%、中位缓解持续时间（DOR）为4.2个月。此外，melflufen联合地塞米松在有髓外疾病（EMD，97例患者中占41%）的患者中表现出治疗活性，这是一种侵袭性和耐药性疾病，预后很差。

　　结论：melflufen联合地塞米松方案，将为难以治疗且预后很差的复发性或难治性MM成人患者提供一个重要的治疗选择，包括三类药物难治性骨髓瘤患者和髓外疾病（EMD）患者。该研究中，melflufen+地塞米松方案治疗显示出持久缓解、且随着治疗时间的延长而加深，这表明患者能够从长期治疗中获益。

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