LNP023治疗阵发性夜间血红蛋白尿，12周显著减少了血管内和血管外溶血

　　近日公布了iptacopan（LNP023）治疗阵发性夜间血红蛋白尿（PNH）一项2期临床研究（NCT03896152）的数据。

　　结果显示，所有完成12周治疗的患者（n=11），均达到了主要终点：乳酸脱氢酶（LDH）水平至少降低了60%。LDH是血管内溶血的生物标志物。重要的是，除了1例患者接受了单次红细胞（RBC）输注外，其余患者在12周治疗期间均没有输血。患者的其他溶血生物标志物也表现出改善，PNH型RBC比例显著增加，表明血管内和血管外溶血均得到了全面控制。

　　在12周治疗期间，没有报告严重的不良事件或血栓栓塞事件，没有发生意外的安全性结果。2例患者在完成12周治疗前停止了iptacopan治疗：1例患者是由于非严重头痛，另1例患者是由于先前存在的中性粒细胞减少症恶化而由医生决定的。最常见的不良反应为头痛（31%）、腹部不适（15%）、血碱性磷酸酶升高（15%）、咳嗽（15%）、口咽疼痛（15%）、发热（体温升高；15%）、上呼吸道感染（15%）。

　　PNH是一种罕见的、危及生命的血液疾病，特征是补体驱动的溶血、血栓形成和骨髓功能受损，导致贫血、疲劳和其他衰弱症状，这些症状会严重影响患者的生活质量。

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