在神经肿瘤治疗领域，IDH突变低级别胶质瘤一直是治疗的难点。这类肿瘤虽生长相对缓慢，但术后残留或复发情况常见，传统治疗手段效果有限，患者迫切需要新的治疗药物。伏昔尼布Vorasidenib的出现，为这一困境带来了转机，开启了靶向治疗的新时代。

　　2024年8月6日，美国食品药品监督管理局（FDA）基于III期INDIGO研究的显著成果，批准Vorasidenib用于12岁及以上伴有易感IDH1或IDH2突变的2级少突胶质细胞瘤或星形细胞瘤儿童和成人患者，这些患者此前接受过手术，包括活检、次全切或全切。这一批准意义重大，它是FDA批准的首款可用于这类患者的全身疗法，为患者提供了新的治疗选择。

　　INDIGO研究是一项全球性、随机、双盲、安慰剂对照的3期临床试验，在11个国家开展，包括美国、英国、加拿大等。研究共纳入331例患者，按1:1比例随机分配至Vorasidenib组（168例）和安慰剂组（163例）。Vorasidenib组患者接受口服40毫克，每日一次的治疗，安慰剂组则接受相同频率的安慰剂治疗，治疗持续至疾病进展或出现不可接受的毒性。

　　该研究的主要终点是无进展生存期（PFS），关键次要终点是下一次干预时间（TTNI）。在平均随访时间为20.1个月时，Vorasidenib组的中位PFS无法估计，而安慰剂组为11.4个月。这意味着Vorasidenib治疗可使疾病进展或死亡风险降低65%，能有效帮助患者控制疾病进展。在TTNI方面，Vorasidenib组同样表现出色，其平均TTNI无法估计，安慰剂组为20.1个月，表明Vorasidenib治疗有助于延长患者的无干预生存期。

　　除了延长生存期，Vorasidenib在控制肿瘤生长和癫痫发作方面也成效显著。在肿瘤体积变化上，Vorasidenib可使肿瘤体积缩小，而安慰剂组患者的肿瘤体积持续增加。在癫痫发作控制方面，接受Vorasidenib治疗的患者癫痫发作率更低。有癫痫发作的患者中，服用Vorasidenib者年均发作次数为18.2次，安慰剂组为51.2次。

　　Vorasidenib的安全性也得到了验证。研究中未观察到额外的安全性信号，最常见的不良反应（≥15%）包括疲劳、头痛、COVID - 19感染、肌肉骨骼疼痛、腹泻、恶心和癫痫发作。最常见的3级或4级实验室异常（>2%）是丙氨酸氨基转移酶升高、天冬氨酸氨基转移酶升高、GGT升高和中性粒细胞减少。这些反应可通过标准支持性措施及必要时的剂量调整进行管理，因不良事件停药的患者比例低于5%，研究期间未发生治疗相关死亡。

　　Vorasidenib的获批，改变了IDH突变低级别胶质瘤的治疗格局。此前，这类患者术后主要依赖放化疗，但放化疗存在一定局限性，如消化道反应、血液学毒性和认知功能障碍等不良反应，部分患者还可能因心理问题难以接受。Vorasidenib作为一种靶向药物，对患者身体和心理影响相对较小，为患者提供了更优的治疗选择。

　　随着Vorasidenib在全球多个国家获批上市，其在中国的应用也备受关注。虽然中国尚未正式批准该药物，但通过海南博鳌乐城先行区的特殊政策，患者已能在该区域使用。同时，国内也在积极开展相关研究，如四川大学华西医院牵头的真实世界研究，旨在明确Vorasidenib能否在中国患者中达到同样甚至更好的效果。相信随着研究的推进和政策的支持，Vorasidenib将为中国IDH突变低级别胶质瘤患者带来更多希望。

　　据悉，伏昔尼布已在全球多个国家上市，若考虑购买此药，患者可以选择前往国外就医，并在当地合法购买该药品。海外原研药/仿制药等信息，可咨询海得康了解。“海得康”作为一个专业的医疗咨询平台，有着丰富的国际新药动态知识和经验，能够为国内患者提供全球已上市药品的专业咨询服务。如有需要，可以拨打服务热线400-001-9769或海得康官方微信15600654560来获取帮助。

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