从实验室研究到全球获批，司拉德帕的研发历程凝聚了跨学科协作与严格监管审查的成果。其获批不仅为PBC患者带来新希望，更重新定义了自身免疫性肝病的治疗标准。

　　突破性疗法认定的加速通道

　　司拉德帕的研发早期即获得监管机构认可。2023年，美国FDA授予其突破性疗法认定及孤儿药资格，欧洲药品管理局（EMA）则纳入PRIME计划，旨在加速针对未满足临床需求药物的开发。这些认定基于Ⅱ期试验中50mg和200mg剂量组患者ALP平均下降53%-63%且全部实现正常化的初步数据，尽管该试验因3例肝酶异常升高提前终止，但为后续剂量优化提供了关键方向。

　　全球多中心试验的疗效确证

　　Ⅲ期RESPONSE试验是司拉德帕获批的核心依据。该研究采用随机、双盲、安慰剂对照设计，纳入193例UDCA应答不佳患者，覆盖北美、欧洲和亚洲多个中心。结果显示，司拉德帕10mg/日组不仅生化应答率显著优于安慰剂组（61.7% vs 20%），且在瘙痒评分、GGT和ALT改善等次要终点上均表现优异。2024年8月，FDA基于该试验结果加速批准司拉德帕上市，用于UDCA应答不足或不耐受的PBC患者。

　　欧盟与中国的监管突破

　　2025年2月，欧盟委员会有条件批准司拉德帕上市，要求继续开展长期安全性研究。同年8月，中国通过北京临床急需临时进口政策，允许司拉德帕在北京天竺罕见病药品保障先行区使用，为国内患者提供早期治疗机会。尽管尚未获得国家药监局全面批准，但这一举措标志着中国罕见病药物可及性的重要进步。

　　真实世界数据与长期随访的验证

　　ASSURE长期扩展研究纳入完成12个月治疗的患者，持续随访至24个月。结果显示，司拉德帕的生化应答率从61.7%提升至70%，ALP正常化率维持25%，且未发现新的安全性信号。此外，真实世界数据进一步支持其疗效：一位印度患者使用老挝仿制药治疗1年后，ALP从280U/L降至110U/L，每月药费不足原研药的1/10，凸显了仿制药在提升可及性中的作用。

　　司拉德帕的获批是PBC治疗史上的里程碑事件。其通过严格设计的临床试验验证了疗效与安全性，并通过全球监管机构的审查，最终为患者提供了突破传统治疗局限的新武器。随着长期数据积累和可及性提升，司拉德帕有望成为PBC标准治疗的重要组成部分。

　　据悉，司拉德帕已在全球多个国家上市，若考虑购买此药，患者可以选择前往国外就医，并在当地合法购买该药品。海外原研药/仿制药等信息，可咨询海得康了解。“海得康”作为一个专业的医疗咨询平台，有着丰富的国际新药动态知识和经验，能够为国内患者提供全球已上市药品的专业咨询服务。如有需要，可以拨打服务热线400-001-9769或海得康官方微信15600654560来获取帮助。

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