慢性移植物抗宿主病（cGVHD）是异基因造血干细胞移植后最常见的致死性并发症，传统糖皮质激素治疗的中位缓解持续时间不足12个月，且长期使用导致感染和骨质疏松风险显著升高。ROCK2抑制剂贝舒地尔（Belumosudil）作为全球首个获批的cGVHD靶向药物，其长期疗效数据在2024年欧洲血液学协会（EHA）年会上引发关注：一项纳入132例中重度cGVHD患者的II期ROCKstar研究显示，贝舒地尔单药治疗2年后，患者持续缓解率达65%，中位缓解持续时间突破54周。

　　核心机制：双重调控免疫失衡

　　cGVHD的病理本质是Th17/Treg细胞比例失衡导致的过度炎症和纤维化。贝舒地尔通过特异性抑制ROCK2激酶，实现双重免疫调节：一方面抑制STAT3磷酸化，减少IL-17、IL-21等促炎因子分泌；另一方面增强STAT5磷酸化，促进Treg细胞分化。这种机制在ROCKstar研究中得到验证：治疗24周后，患者皮肤、口腔、关节/筋膜的客观缓解率（ORR）分别达92%、72%、80%，且65%患者实现糖皮质激素剂量减半。

　　长期数据突破传统治疗瓶颈

　　传统免疫抑制剂（如钙调磷酸酶抑制剂）的6个月ORR仅为40%-50%，而ROCKstar研究显示贝舒地尔6个月ORR达75%，且缓解质量显著提升。2024年日本开展的多中心III期试验纳入21例糖皮质激素依赖性cGVHD患者，中位治疗13.8个月后，BOR率（最佳总体缓解率）达85.7%，其中上消化道、关节/筋膜的ORR分别达100%和80%。更关键的是，2年随访数据显示，65%的缓解患者维持无进展状态，显著优于芦可替尼（REACH3研究：12个月PFS率49.7%）和伊布替尼（PCYC-1143研究：12个月PFS率47%）。

　　真实世界验证普适性

　　加拿大2023-2024年真实世界研究纳入35例多线治疗失败患者，中位治疗37.6个月后，6个月总生存率（OS）达76.6%，无失败生存率（FFS）达71.9%，且40%患者糖皮质激素剂量减少。2025年EBMT年会公布的法国队列研究进一步证实，68例患者中位随访46个月后，6、12个月FFS率分别达89.1%和80.4%，OS率分别达97.1%和95.6%。这些数据表明，贝舒地尔在长期治疗中可持续控制疾病进展，同时降低感染风险。

　　据悉，贝舒地尔已在全球多个国家上市，若考虑购买此药，患者可以选择前往国外就医，并在当地合法购买该药品。海外原研药/仿制药等信息，可咨询海得康了解。“海得康”作为一个专业的医疗咨询平台，有着丰富的国际新药动态知识和经验，能够为国内患者提供全球已上市药品的专业咨询服务。如有需要，可以拨打服务热线400-001-9769或海得康官方微信15600654560来获取帮助。

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