FGFR1重排的髓系/淋系肿瘤（MLNs）是一类罕见且高度侵袭性的血液系统恶性肿瘤，传统化疗方案疗效有限，患者中位生存期不足12个月。2022年，美国FDA批准佩米替尼（Pemigatinib）作为首个针对FGFR1重排MLNs的靶向药物，其核心依据来自Ⅱ期FIGHT-203研究。

　　突破性疗效数据

　　该研究纳入28例复发/难治性FGFR1重排MLNs患者，其中18例为骨髓慢性期（CP）患者，4例为骨髓急变期（BP）患者，3例为仅髓外疾病（EMD）患者。患者每日口服佩米替尼13.5mg，持续治疗直至疾病进展或出现不可耐受毒性。结果显示：

　　慢性期患者：完全缓解率（CR）达78%（14/18），中位缓解时间104天，中位缓解持续时间未达到（范围1+至988+天），完全细胞遗传学缓解率（CCyR）为83%。

　　急变期患者：2/4例达到CR，持续时间分别为1+天和94天。

　　髓外疾病患者：1/3例达到CR，持续时间超64天。

　　总体人群：CCyR率达79%（22/28），中位无进展生存期（PFS）未达到，1年生存率预估超80%。

　　机制与优势

　　佩米替尼作为高选择性FGFR1/2/3抑制剂，通过阻断FGFR信号通路抑制肿瘤细胞增殖。其独特优势在于：

　　精准靶向：针对FGFR1重排的特异性激活，避免传统化疗的广谱毒性。

　　持久缓解：慢性期患者中位缓解持续时间超3年，显著优于现有治疗。

　　跨期疗效：对急变期患者仍有一定疗效，突破传统分期治疗局限。

　　临床实践意义

　　该研究改变了FGFR1重排MLNs的治疗格局。此前，患者仅能依赖异基因造血干细胞移植，但移植相关死亡率高达30%。佩米替尼为无法移植或移植后复发的患者提供了有效桥梁治疗。例如，1例52岁女性患者接受佩米替尼治疗后，骨髓原始细胞比例从45%降至0%，且维持缓解状态超2年，期间生活质量显著改善。

　　据悉，佩米替尼已在全球多个国家上市，若考虑购买此药，患者可以选择前往国外就医，并在当地合法购买该药品。海外原研药/仿制药等信息，可咨询海得康了解。“海得康”作为一个专业的医疗咨询平台，有着丰富的国际新药动态知识和经验，能够为国内患者提供全球已上市药品的专业咨询服务。如有需要，可以拨打服务热线400-001-9769或海得康官方微信15600654560来获取帮助。

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