克罗恩病是可累及消化道任何部位的炎性肠病，以透壁性炎症为特征，可导致纤维化狭窄、瘘管和脓肿等并发症。T细胞中Janus激酶（JAK）介导的信号转导和转录激活因子（STAT）激活在克罗恩病发病中起重要作用，因此JAK成为了治疗靶点。乌帕替尼作为口服可逆性JAK抑制剂，为克罗恩病的治疗带来了新的突破。

　　诱导治疗：对于中重度克罗恩病成人患者，在两项多中心、双盲诱导治疗试验（U - EXCEL和U - EXCEED）中，比较了为期12周的每日45mg乌帕替尼或安慰剂治疗。U - EXCEED还有一个针对12周时无临床应答患者的额外12周开放标签的单组诱导期，以便在治疗过程中收集足够对乌帕替尼有临床应答的患者进入维持治疗研究。

　　维持治疗：在上述诱导治疗后有临床应答的患者进入U - ENDURE维持治疗试验，被随机分配至乌帕替尼15mg组、乌帕替尼30mg组或安慰剂组，每天一次口服，持续52周。

　　诱导治疗疗效：在诱导期研究中，乌帕替尼45mg治疗组比安慰剂组患者达到临床缓解和内镜应答的比例显著增高。在U - EXCEL研究中，临床缓解率为49.5%，安慰剂组为29.1%；内镜应答率为45.5%，安慰剂组为13.1%。在U - EXCEED研究中，临床缓解率为38.9%，安慰剂组为21.1%；内镜应答率为34.6%，安慰剂组为3.5%。而且，乌帕替尼治疗起效较快，在第二周即可有明显的症状改善（根据克罗恩病活动指数[CDAI]）。

　　维持治疗疗效：维持缓解期研究中（U - ENDURE），第52周时，乌帕替尼15mg组和30mg组患者的临床缓解比例高于安慰剂组，分别为37.3%和47.6%，两个UPA组内镜应答分别为27.6%和40.1%，显著高于安慰剂组（7.3%）。此外，维持剂量之间存在剂量 - 反应关系，30mg组的疗效在某些指标上优于15mg组。

　　对不同患者群体的疗效：无论患者既往是否使用生物制剂，乌帕替尼治疗克罗恩病患者均可实现临床和内镜改善。

　　安全性：乌帕替尼在治疗克罗恩病时也表现出一定的安全性。最常见的不良事件是感染，与安慰剂组相比，乌帕替尼45mg和30mg治疗组的带状疱疹感染发生率更高，30mg组的肝脏疾病和中性粒细胞减少症发生率高于其他维持组。不过，严重不良事件的发生率相对较低，在长期随访中，癌症风险等也未明显增加。

　　据悉，乌帕替尼已在全球多个国家上市，若考虑购买此药，患者可以选择前往国外就医，并在当地合法购买该药品。海外原研药/仿制药等信息，可咨询海得康了解。“海得康”作为一个专业的医疗咨询平台，有着丰富的国际新药动态知识和经验，能够为国内患者提供全球已上市药品的专业咨询服务。如有需要，可以拨打服务热线400-001-9769或海得康官方微信15600654560来获取帮助。

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