一名27岁女性患者因反复皮肤瘀斑和牙龈出血就诊，血常规检查显示血小板计数为18×10⁹/L，诊断为原发性免疫性血小板减少症（ITP）。患者既往无肝病、感染及自身免疫性疾病史，骨髓穿刺检查显示巨核细胞数量正常，但成熟障碍。

　　治疗经过

　　患者初始接受甲泼尼龙（60mg/日）治疗，血小板计数短暂升至60×10⁹/L，但减量后迅速下降。随后尝试利妥昔单抗（375mg/m²×4周）和艾曲泊帕（75mg/日），均未能维持血小板计数。因治疗失败，患者入组福他替尼临床试验。

　　疗效数据

　　血小板计数变化

　　治疗前血小板计数为16×10⁹/L。

　　治疗2周后，血小板计数升至82×10⁹/L，首次达到安全范围（≥50×10⁹/L）。

　　治疗4周后，血小板计数为110×10⁹/L，8周后升至159×10⁹/L，达到完全反应（CR，血小板计数≥100×10⁹/L且无出血）。

　　随访6个月，血小板计数稳定在100-300×10⁹/L，未再使用其他升血小板药物。

　　出血症状改善

　　治疗前患者存在口腔血疱、鼻出血及月经量增多，治疗2周后症状完全消失。

　　生活质量变化

　　治疗前患者因担心出血而减少活动，治疗后恢复正常工作和生活，未再发生出血事件。

　　安全性与耐受性

　　治疗期间主要不良反应为1级腹泻（每日1-2次）和轻度肝功能异常（ALT 65U/L），通过口服蒙脱石散和保肝药物控制，未影响治疗。

　　未出现3级及以上不良反应，未发生剂量调整或停药。

　　本案例表明，福他替尼对糖皮质激素及二线治疗失败的ITP患者具有显著疗效，能快速提升血小板计数并维持稳定。其良好的安全性和耐受性为难治性ITP患者提供了新的治疗选择。

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