瓦莫洛酮（Vamorolone，商品名Agamree）作为一种新型解离型类固醇药物，为杜氏肌营养不良症（DMD）患者带来治疗新希望。该药物已于2023年底在美国、欧盟和英国获批，用于治疗4岁及以上DMD患者。在中国，其上市申请于2024年4月被国家药品监督管理局（NMPA）纳入优先审评，预计2025年春季公布审批结果。

　　DMD是一种罕见的X染色体连锁遗传病，我国约有7万名患者，目前尚无获批治疗药物。瓦莫洛酮通过与糖皮质激素受体结合，抑制炎症通路，但避免传统激素的严重副作用，如生长迟缓、骨密度下降等。临床试验显示，其疗效与泼尼松相当，但副作用更少。例如，一项为期30个月的开放标签研究显示，接受瓦莫洛酮治疗的DMD男孩，其肌肉力量和功能维持稳定，且身高增长速度优于传统激素治疗组。

　　全面上市仍需等待NMPA的最终审批。一旦获批，瓦莫洛酮将填补国内DMD治疗药物的空白，显著改善患者生活质量。

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