瓦莫洛酮的长期安全性已在30个月的临床试验中得到验证。该研究纳入46名4.5至7.5岁的DMD男孩，在完成6个月剂量探索后，继续接受24个月的长期治疗，剂量为2.0或6.0 mg/kg/d。

　　结果显示，21名持续接受高剂量治疗的患者，其站立时间（TTSTAND）速度在30个月内未出现统计学显著变化，提示肌肉功能维持稳定。与接受糖皮质激素治疗的历史对照组相比，瓦莫洛酮组在北星运动功能评估量表（NSAA）总评分、体重指数z评分或定时功能测试上的变化无显著差异。

　　安全性方面，瓦莫洛酮表现出良好耐受性。46名患者中，仅5名因与研究药物无关的原因提前停药。常见副作用包括库欣样特征、呕吐、体重增加等，但发生率低于传统激素。更重要的是，瓦莫洛酮未显著影响患者生长，身高百分位数随时间保持稳定增长，而传统激素治疗常导致生长迟缓。此外，瓦莫洛酮未引发严重代谢紊乱或骨转换异常，进一步证明其安全性优势。

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