Sobi 和 Apellis Pharmaceuticals 公布了针对罕见肾病患者的靶向 C3 疗法后期研究的积极新数据。

　　在第 3 阶段 VALIANT 试验中，研究人员对 120 多名 12 岁及以上患有 C3 肾小球病（C3G）或原发性免疫复合物膜增生性肾小球肾炎（IC-MPGN）的患者进行了 pegcetacoplan 的疗效评估。

　　在今年欧洲肾脏协会大会上公布的该研究开放标签期结果显示，与安慰剂相比，pegcetacoplan 在第 26 周能使患者尿液中过量蛋白质（蛋白尿）减少 68%，且这种疗效可持续一年。

　　接受 pegcetacoplan 治疗的患者，肾功能（以估计的肾小球滤过率衡量）持续保持稳定。而且，在开放标签期开始时从安慰剂转为 pegcetacoplan 治疗的患者，也呈现出类似的疗效。

　　Pegcetacoplan 旨在调节补体级联（人体免疫系统的一部分）的过度激活。此前，该药物已以 Empaveli 和 Aspaveli 品牌获批，用于治疗罕见血液病——阵发性睡眠性血红蛋白尿症。

　　美国食品药品管理局已授予 pegcetacoplan 用于 C3G 和原发性 IC-MPGN 的优先审查资格，目标行动日期为 2025 年 7 月 28 日。欧洲药品管理局也已批准 pegcetacoplan 针对这两种疾病的适应症延期申请。

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