病例分享:泊马度胺成功治疗来那度胺耐药骨髓瘤患者1例

作者: 医学编辑陈筱曦 2025-06-09

  患者基本信息

  患者张某某,男,65岁,因“多发性骨髓瘤复发,来那度胺耐药”就诊。患者于2019年确诊为多发性骨髓瘤,接受来那度胺+硼替佐米+地塞米松(VRd)方案化疗4个疗程,随后行自体干细胞移植。移植后患者维持治疗1年,病情稳定。2021年9月,患者复查发现M蛋白升高,骨穿提示微小残留病灶(MRD)阳性,诊断为来那度胺耐药复发。

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  治疗经过

  2021年9月,患者开始接受达雷妥尤单抗+地塞米松+伊莎佐米(DPd)方案治疗,但疗效不佳,M蛋白持续升高。2022年7月,患者改用泊马度胺2 mg/d联合地塞米松治疗。治疗2周后,患者血小板从89×10⁹/L下降至41×10⁹/L,遂暂停泊马度胺,并给予输注血小板支持治疗。1周后,患者血小板恢复至120×10⁹/L,重新启动泊马度胺治疗,剂量调整为隔日1次。治疗4个疗程后,患者血清固定电泳转为全阴,免疫血清检查外周血无M蛋白,疗效评估为完全缓解(CR)。

  疗效与安全性

  泊马度胺治疗期间,患者主要不良反应为血小板减少和疲劳感,通过调整剂量及对症支持治疗后缓解。患者未出现严重感染或神经毒性,生活质量显著改善。截至2025年2月,患者持续完全缓解,无进展生存期已超过30个月。

  复发/难治性多发性骨髓瘤(RRMM)预后较差,尤其是来那度胺耐药患者。泊马度胺作为第三代免疫调节剂,通过抑制肿瘤细胞增殖及诱导凋亡,对来那度胺耐药患者仍具有显著疗效。本例患者通过泊马度胺治疗,不仅实现了完全缓解,且PFS延长至30个月,显著优于传统化疗方案(中位PFS 4-6个月)。此外,泊马度胺的剂量调整策略(如隔日给药)有效降低了血液学毒性,提高了患者的耐受性。

  本病例提示,泊马度胺可作为来那度胺耐药RRMM患者的有效治疗选择,尤其是通过剂量优化可进一步提高疗效及安全性。

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