匹米替尼（Pimicotinib）在慢性移植物抗宿主病（cGVHD）治疗中展现出突破性疗效。II期临床试验数据显示，64%的患者达到客观缓解（ORR），其中32%为部分缓解，32%为疾病稳定但症状改善。关键靶器官如肺部、皮肤和关节的疗效尤为显著：肺部症状评分下降40%，6分钟步行距离平均增加120米；皮肤纤维化面积减少35%，关节活动度改善25%。

　　安全性方面，匹米替尼的3/4级不良反应发生率为28%，主要为肌酸激酶升高（12%）、腹泻（7%）和贫血（5%）。未观察到严重感染或器官毒性，患者耐受性良好。与现有疗法相比，匹米替尼无需长期使用糖皮质激素，避免了骨质疏松、高血压等副作用。

　　药代动力学研究显示，匹米替尼在体内半衰期长达36小时，每日一次给药即可维持稳定血药浓度。生物标志物分析发现，治疗响应者的CSF1R信号通路抑制率达90%以上，提示疗效与靶点抑制深度密切相关。目前，该药已获FDA突破性疗法认定，预计将改变cGVHD的治疗格局。

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