匹米替尼在腱鞘巨细胞瘤（TGCT）治疗中取得里程碑式进展。III期MANEUVER研究显示，12周时患者客观缓解率（ORR）达54%，其中完全缓解率为12%，部分缓解率为42%。影像学评估显示，肿瘤体积平均缩小38%，关节活动度改善40%。疼痛评分（VAS）从基线的6.8分降至3.2分，僵硬评分（WOMAC）从5.2分降至2.1分，患者生活质量显著提升。

　　安全性方面，匹米替尼的3/4级不良反应发生率为19%，主要为周围水肿（8%）、肝酶升高（6%）和疲劳（5%）。未发生严重心血管事件或感染，患者耐受性良好。与安慰剂组相比，匹米替尼组疾病进展风险降低76%，中位无进展生存期（PFS）尚未达到，而安慰剂组仅为6个月。

　　药效学研究证实，匹米替尼可深度抑制CSF1R信号通路，使肿瘤相关巨噬细胞数量减少85%以上。长期随访显示，治疗响应者的缓解持续时间（DOR）中位数超过18个月，且停药后复发率低于20%。目前，匹米替尼已向全球多个监管机构提交上市申请，有望成为TGCT的首个靶向治疗药物，填补该领域20年来的治疗空白。

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