福他替尼治疗ITP效果如何?2024年最新临床数据与患者真实反馈

作者: 医学编辑李可艾 2025-05-28

  福他替尼(Fostamatinib)作为首个获批用于治疗持续性/慢性成人免疫性血小板减少症(ITP)的SYK抑制剂,通过抑制脾酪氨酸激酶(Syk)减少血小板破坏。2024年最新临床数据显示,在FIT1和FIT2两项III期试验中,18%的患者在第14至24周期间血小板水平稳定在50×10⁹/L以上,而安慰剂组为0%。汇总分析表明,福他替尼的稳定缓解率和总缓解率显著高于安慰剂。

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  患者真实反馈显示,福他替尼对多线治疗失败的患者仍有效。例如,一名经历9次治疗失败的患者在使用福他替尼后血小板计数稳定在≥50,000/μL,且未观察到≥3级不良反应。另一名患者在接受2次治疗后达到完全反应,血小板计数恢复正常。

  安全性方面,福他替尼最常见的不良反应为腹泻、高血压和肝功能异常,但多为轻至中度,严重不良反应发生率低于1%。长期随访显示,患者耐受性良好,疗效可持续。目前,福他替尼已被纳入ITP治疗指南,作为二线或三线治疗选择,为传统疗法无效的患者提供新希望。

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