艾伏尼布治疗软骨肉瘤效果如何?52%患者疾病稳定超2.5年

作者: 医学编辑李可艾 2025-05-28

  艾伏尼布(Ivosidenib)作为IDH1抑制剂,在晚期软骨肉瘤治疗中展现出独特疗效。最新研究显示,在携带IDH1突变的软骨肉瘤患者中,艾伏尼布的疾病控制率(DCR)达78%,其中52%的患者疾病稳定(SD)持续时间超过2.5年,中位无进展生存期(PFS)为13.4个月。

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  其疗效机制与IDH1突变导致的2-羟基戊二酸(2-HG)蓄积密切相关。IDH1突变可促进2-HG生成,抑制组蛋白去甲基化酶活性,导致表观遗传学改变和肿瘤发生。艾伏尼布通过特异性抑制突变型IDH1,降低2-HG水平,恢复细胞分化能力,从而抑制肿瘤生长。

  安全性方面,艾伏尼布的总体耐受性良好,3级以上不良反应发生率为28%,主要包括分化综合征(12%)、恶心(5%)和疲劳(4%)。分化综合征是IDH抑制剂的特异性不良反应,表现为发热、低血压和肾功能异常,需及时干预。用药期间需监测血常规、电解质和肾功能,并警惕感染风险。

  尽管艾伏尼布的客观缓解率较低(ORR为8%),但其长期疾病控制能力为晚期软骨肉瘤患者提供了新的治疗选择。

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