近日，辉瑞公司研发的 Hympavzi（通用名：marstacimab）成功获得英国药品和保健品管理局（MHRA）批准，正式用于治疗成人和儿科患者的 A 型或 B 型血友病，为血友病治疗领域带来了新的选择。

　　此次获批，Hympavzi 被授权用于预防或减少特定患者群体的出血发作。这些患者需满足年龄 12 岁及以上、体重至少 35 公斤，且患有无因子 VIII 抑制剂的严重血友病 A 或无因子 IX 抑制剂的严重血友病 B。

　　在 2023/2024 年度，英国 A 型或 B 型血友病的患者数量超过 11800 人，其中病情严重者达 2700 人。血友病作为一种遗传性血液疾病，主要影响男性群体，其发病根源在于凝血因子的缺乏。

　　血友病患者的症状表现多样且严重。除了可能出现过度和长期出血的情况外，即便在没有受到外伤的情况下，他们的关节和肌肉也可能出现自发性出血。这种自发性出血若得不到有效控制，极有可能引发关节损伤，进而严重影响患者的生活质量和日常活动能力。

　　辉瑞公司的 Hympavzi 是一种创新药物，采用预充注射笔的形式，患者只需每周进行一次皮下注射，极大地提高了用药的便利性和患者的依从性。其独特的作用机制在于能够降低体内 TFPI（组织因子途径抑制物）的含量。TFPI 是一种天然存在的蛋白质，正常情况下会防止血液过度凝结，而 Hympavzi 通过减少 TFPI 的水平，促进了凝血酶的形成。凝血酶作为血液凝固过程中至关重要的酶，其含量的增加有助于改善血友病患者的凝血功能。

　　MHRA 批准 Hympavzi 上市，是基于后期 BASIS 试验所取得的积极结果。该试验对比了常规基于因素的预防治疗与 Hympavzi 预防治疗的效果。在六个月的观察期内，接受常规基于因素预防治疗的患者的年出血率为 7.85；而在 12 个月的积极治疗期内，接受 Hympavzi 预防治疗的患者的年出血率降低至 5.08。这一数据有力地证明了 Hympavzi 在减少血友病患者出血发作方面的显著疗效，为血友病患者带来了新的治疗希望。

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