近日，Skyclarys（通用名：omaveloxolone）成功获得英国药品和保健品监管局（MHRA）批准，成为全球首个获批用于治疗16岁及以上弗里德赖希共济失调（FA）患者的药物，为这一罕见神经退行性运动障碍疾病的治疗带来了新的希望。

　　弗里德赖希共济失调是遗传性共济失调症中最为常见的一种，属于一组严重影响身体协调性、平衡感以及言语功能的疾病。在英国，该病发病率约为每 50,000 人中至少有 1 人患病，尽管发病率看似不高，但对于患者及其家庭而言，却是一场漫长而艰难的挑战。

　　这种严重缩短患者寿命的疾病，其早期症状往往在儿童时期就开始显现，主要表现为协调性逐渐丧失以及肌肉无力。随着病情持续恶化，大多数患者在出现首个症状后的 10 到 20 年间，便会失去独立行走能力，不得不依赖轮椅生活。

　　而且，FA 的危害远不止于此。随着病程推进，患者还可能面临一系列复杂的健康问题，包括听力下降、视力障碍、言语和吞咽困难、脊柱侧弯、糖尿病以及严重的心脏病等，这些并发症进一步加重了患者的痛苦和家庭的经济负担。

　　Skyclarys 是一种口服胶囊剂型的药物，其独特的作用机制在于能够激活 Nrf2 通路。Nrf2 通路在细胞应对各种可能导致细胞和组织损伤的状况时发挥着关键作用，Skyclarys 通过激活这一通路，帮助细胞更好地应对外界压力，从而发挥治疗作用。

　　MHRA 此次批准 Skyclarys 上市，是基于安慰剂对照的 MOXIe 试验所取得的积极结果。在这项严谨的临床试验中，接受 Skyclarys 治疗的患者在神经功能测试中的表现明显优于接受安慰剂治疗的患者。

　　具体而言，正如 Biogen 公司此前所报告的，在改良 FA 评定量表（mFARS）评估的所有组成部分中，无论是吞咽能力、上肢协调性、下肢协调性，还是直立稳定性，Skyclarys 均展现出显著优于安慰剂的治疗效果。这一结果为 Skyclarys 的临床应用提供了坚实的科学依据，也让众多弗里德赖希共济失调患者看到了改善病情、提高生活质量的曙光。

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