伐美妥司他作为全球首款EZH1/2双重抑制剂，在复发或难治性外周T细胞淋巴瘤（PTCL）治疗中展现出突破性疗效。VALENTINE-PTCL01 II期临床试验显示，119例可评估患者中客观缓解率（ORR）达44%，其中14%实现完全缓解，29%为部分缓解。亚组分析显示，血管免疫母细胞性T细胞淋巴瘤（AITL）亚型ORR高达54.8%，非特指型PTCL（PTCL-NOS）为31.7%，中位缓解持续时间达11.9个月，中位总生存期17.0个月。

　　安全性方面，伐美妥司他可控性良好。96.2%患者发生治疗相关不良事件（TEAE），其中57.9%为3级及以上。最常见3-4级血液学毒性包括血小板减少（23%）、贫血（19%）和中性粒细胞减少（17%），非血液学毒性以疲劳、恶心、腹泻为主。9.8%患者因TEAE停药，15.8%需减量。研究未报告治疗相关死亡，表明其风险-获益比优于传统化疗。

　　机制上，伐美妥司他通过双重抑制EZH1/2，阻断组蛋白H3K27me3甲基化，重新激活抑癌基因，打破PTCL细胞表观遗传调控失衡。与传统EZH2抑制剂相比，其可克服EZH1代偿性激活导致的耐药，对多种PTCL亚型均有效。

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