一次花费300万的治疗癌症新方法是真的吗？

　　有同学留言想问问最近 FDA 批准了一个新的癌症治疗方法，单次治疗费用47.5万美元，折合人民币300多万，使用1个月后如果不见效全额退款。

　　问这是不是骗子编出来敛财的？

　　其实这个新闻是真的，而且很可能前途无量。

　　7月中旬的时候，其实已经有新闻报道了，说 FDA 的专家组以10比0的投票，全票支持诺华制药申请的 CAR-T 疗法，用于治疗白血病。其实这个新闻一出，已经可以断定诺华制药的 CAR-T 疗法马上就会上市了。

　　FDA三期临床试验

　　在美国，一种新药的上市要经历世界上最严格的流程：

　　需要先向 FDA（美国食品药品监督管理）提交申请，批准后开始做一、二、三期的临床试验。

　　第一期解决毒性和剂量的问题，完成以后写报告，送去审核；

　　审核通过了才能进入第二期，这时候招募几十人到一两百人，做疗效的测试，做完写报告，送去审核；

　　还能通过的话，再进入第三期，第三期招募几百人到几千人，做更大规模的疗效测试，做完写报告，送去审核；

　　如果还能通过，药就可以上市了。

　　从最初申请到最后通过三期临床试验，大概的比例是：100款新药物申请，大约有2-3款最终是可以披荆斩棘上市销售的。大概需要花费10年时间和20亿美元左右的成本。

　　绝大部分药物都夭折在第三期临床上。

　　而三期临床试验是否有效，是否安全可用，这个判定就是由我刚刚说的那个专家审核组决定，在 CAR-T 疗法上，这10位专家投票，过半数就可以上市。

　　一般来说很少有全票通过的，但是 CAR-T 竟然拿到了10比0的结果，专家小组一致同意的情况下，剩下的行政性审批工作就是把流程走完，批准上市，这个走流程的工作大概花了一个半月。

　　所以才发展到最近两天大家听到的，CAR-T 疗法获批 FDA 许可，在美国上市。

　　CAR-T 疗法是一种免疫疗法，可能关注新闻的同学还记得前几年的魏则西事件，他用的也是免疫疗法，一听就感觉这是骗术，其实不是的。

　　免疫疗法是一个统称，通俗来说，它是定向地调整免疫细胞的活动达到灭掉癌细胞的目的。

　　癌细胞

　　去年的专栏里我花了十几次课的内容详细说过癌症和细胞，听过的同学知道，癌症难治疗主要因为病原体是癌细胞，而不是其他外来组织，比如像病毒、细菌，我们只要设计出一种药，只对外来物质有害，对自身细胞无害，这药就能治病。

　　但癌症这里不一样， 癌细胞和正常细胞几乎没有任何区别，很难设计出一种药物对癌细胞有害，对正常细胞安全 。要想设计出一个癌症药物，就像设计出一种药水，当你左右手同时泡在药水里时，药水只融化你的左手，而右手完好无损，就是这么高的难度。

　　所以现在即便对几千种癌症分型，其中也就十几种，可能那些专门设计出的药物效果稍微好一点，但即便这样，一样也对正常细胞有很大伤害。

　　但是我们对癌细胞并不是束手无策，实际上99%的癌细胞刚一出现都被我们自身的免疫系统识别出来，把它们杀死了 。

　　我们的免疫系统比专门设计出来的药物厉害得多。

　　但道高一尺魔高一丈，时间久了，总有幸免于难的细胞进化出一些伪装自己的功能，当它们终于比免疫细胞的能力高出一丢丢的时候，它就开始繁殖膨胀，长成肿瘤了。

　　所以这也是为什么癌症都是50岁以后才高发，因为癌细胞进化出这种超过免疫细胞的能力真的需要很久时间。

　　真到了恶性肿瘤开始转移全身器官的时候，我们是束手无策的。我们当然可以在手术中把最大的那一块肿瘤切除，但实际上，从这个肿瘤中逃出去的任何一个细胞都拥有和这个肿瘤一样强大的能力，免疫系统拿它们一点辙也没有。

　　我们没有能力把身体中上万亿个细胞挨个检查一遍，所以一旦让癌细胞进化到那一步，开始全身转移了，哪怕在治疗后，残余了一个，它都有能力在几年时间内再次危害生命，也就是肿瘤复发了。

　　免疫疗法

　　手术虽然没法实施到这么细微的地步，但免疫系统是可以的。

　　免疫细胞也是几百亿几千亿的规模，它们均匀分布在身体各处，它们就是细胞大小的手术刀，像巡警一样随时监视着入侵者和自身产生的不正常细胞。

　　所以免疫疗法的初衷就是希望通过一些手段，把免疫细胞稍微调整一点点，让它再超越癌细胞的能力一点点，只要识别出癌细胞，就可以深入到每个细胞的周围仔细查看，这个细胞是不是嫌疑犯。

　　想调整免疫细胞的功能，方法有很多，统称叫做免疫疗法。

　　因为是刚起步，所以大部分效果非常不好，现在也都不允许用在临床了，魏则西用的是早期的 NK-CIK 疗法，还有更早的 LAK，PD1。

　　CAR-T 是最近最被看好的。不过 CAR-T 也只是对这类操作的一种总称，它也有不同公司的不同版本，有很多大的药企早就提交 FDA 申请了，也都是 CAR-T 的疗法，也都没通过审核，主要原因是毒性太高了。

　　什么叫毒性太高呢？

　　就是被做了微调后的免疫细胞，也对正常细胞有高度杀伤力，所以还是属于没调整到位。

　　那些药企也是竭尽所能做出来一种 CAR-T 药物，不过可能是专家组一投票，也许是0比10，或者是2比8，反正是没通过审核。

　　CAR-T 技术原理

　　全世界第一个把调整做到位的，初步看起来效果比较满意的，就是诺华制药的 CAR-T 技术。

　　知识延伸：CAR-T 方法下超级免疫 T 细胞的制造流程：1.普通 T 细胞只识别常规抗原；2.接触病毒后，产生抗体；3.拥有抵抗力，有了识别有害物的特征；4.通过 CAR-T 技术，让 T 细胞对 N 种有害特征都有杀灭作用。

　　那具体 CAR-T 是做了什么调整呢？

　　这还得从免疫细胞怎么识别敌人说起， 免疫细胞是靠物体的表面抗原的样子来识别是不是敌人的 。

　　简单来说，在免疫细胞眼中，所有细胞、病毒、细菌，都穿着一件带着很多号码的衣服，免疫细胞自己有个账本，里面记录着哪些号码是良民，哪些是刁民。

　　双方遭遇以后，查一下对方衣服上的所有号码，发现都是良民号，那大家相安无事。如果遇到后发现衣服上这些号码里有一个是刁民号，那良民号再多也不管用，不由分说，就把这东西弄死，然后吃掉。

　　癌细胞虽说和一般细胞极为相似，但在衣服号码上还是有微小区别的，这个微小区别是没法通过设计药物来选择性杀灭的，但是可以把这个区别告诉免疫细胞，不同的癌细胞有不同的特征号码。

　　比如统计一圈发现所有癌症大约涉及了5000个特征号码，而其中80%的癌细胞的衣服上都包含了其中50个号码，我们就想办法把这50个号码告诉免疫细胞，这样免疫细胞起码对80%的癌症细胞都有识别能力了。

　　诺华制药当时参与临床治疗的是63个急性淋巴细胞白血病美国患者，最后有40个人注射了新的免疫细胞到体内以后，3个月，体内就完全找不到癌细胞了。

　　但在这个药之前最有效的是格列卫，它能让慢性白血病患者5年生存率从30%跃升到90%，好像挺高了，但其实这些活过5年的人要是去检测，大多数都能检测出癌细胞。只不过是通过吃格列卫抑制住了。

　　所以这次的 CAR-T 疗法很可能会是一个彻底解决一部分癌症的方法。

　　CAR-T 的风险

　　第一个，因为现在临床试验时间还不足够长，不能肯定这些被重新培育出的免疫细胞会不会在几十年的时间里一直对这类癌细胞有杀伤力。这就像我们打疫苗，有些疫苗经过几年会慢慢变弱，是需要再补加强针的。

　　第二个，这个疫苗现在只用于急性的淋巴细胞白血病。不用于任何其他癌症，而且只在美国被批准了。而且只批了诺华制药。世界其他地区其他药厂没有，也不能用在其他癌症上。这些细节都是骗子非常愿意打马虎眼的地方。

　　另外现在治疗费用确实非常高，但这种情况很正常，每种跨时代的新药上市，都是天价，比如1955年的青霉素，打一针也要破产的，现在不到一顿午饭钱。

　　CAR-T 技术成熟了以后会迅速降低到大众可以支付的范围里。而且别看现在只针对白血病，之后肯定会逐渐地用在肺癌、骨癌、皮肤癌，其他器官的癌症上。但每一步的调整都需要大量的实验证据作保证。

　　海得康发掘国际新药动态，为国内患者提供全球已上市药品的咨询服务，如丙肝新药印度吉三代、肝癌新药印度多吉美、PD-1、PD-L1、肺癌AZD9291等，帮助国内患者选择更新更有效的治疗药物和手段，更多药品信息及购药渠道，详询：400-001-9763,010-67385800，微信：headkonhdk     www.headkonmed.com