诺华CAR-T疗法最大副作用是价格？

　　2017年8月31日，诺华（Novartis）宣布，美国FDA已经批准其CAR-T疗法Tisagenlecleucel（曾用名CTL019）上市，用于治疗B细胞前体急性淋巴性白血病（ALL），且病情难治，或出现两次及以上复发的25岁以下患者，商品名为Kymriah。FDA同时宣布扩大罗氏IL-6R抗体Actemra（托西珠单抗）的批准，用于治疗CAR-T疗法引起的CRS副反应。值得一提的是，这是人类历史上批准的首款CAR-T疗法，也是在美国境内，FDA批准的首款基因疗法！

　　Kymriah的安全性和有效性在一项针对复发性或难治性B细胞ALL的儿科和年轻成人患者的多中心临床试验中得到证实。治疗三个月内的总体缓解率为83％。

　　Kymriah的副作用

　　用Kymriah治疗也有潜在的严重副作用。可能会产生例如细胞因子释放综合征（CRS）的风险警告，因为CRS的存在，会引起高热和流感样症状，因为CAR T细胞的快速增殖，也产生神经系统损伤的重度损伤反应。 CRS和神经系统事件都可能危及生命。

　　Kymriah的其他严重副作用还包括严重感染，低血压（低血压），急性肾损伤，发热和氧气减少（缺氧）。大多数症状出现在输入Kymriah后1至22天。由于CD19抗原也存在于正常的B细胞上，而Kymriah也会破坏产生抗体的正常B细胞，因此存在长时间感染的增加风险。

　　同时，FDA今天还扩大了Actemra（托西珠单抗）的批准，以治疗2岁以上患者因CAR-T细胞诱导的严重或危及生命的CRS副反应。在用CAR-T细胞治疗的患者的临床试验中，69％的患者CRS在一个或两个剂量的Actemra后两周内完全消除。

　　Kymriah定价47.5万美元

　　CAR-T疗法目前定价为47.5万美元按照现在汇率为313wrmb治疗一次。使用以后如果1个月无效，那么退款。

　　这个价格看似很贵，但实际上定价是非常合理的。而且如果CART未来能进入2线病人那么实际上会给美国医疗体系降压的。CART的使用特点是来一发就搞定，不用住院，不用其他治疗。有相当大的机会直接把癌症治愈。第一个使用诺华CART的小孩到现在已经5年半了，还持续未检测到癌细胞。因为T细胞会有记忆系统，有研究证明CART能触发T细胞的记忆机制，让T细胞永久记住癌细胞的样子，有点类似形成了抗癌疫苗。

　　如果未来CART使用在2线病人身上，要知道2线病人的生存期还是非常长的。那么未来可以节省所有的住院费，各种化疗，靶向药，干细胞移植等费用。这些整体费用来看一定是远高于47.5w。而且病人的生活质量不能同日而语。诺华还承诺无效退款，来节省无效医疗费用。

　　很多投资者过于担心CART价格我认为是误判。现在确实有很多药物支出被保险公司控制的很死，但是这不会包括CART。首先CART对于商业医保公司来说“并不贵”。其次就是美帝医保体系对真正的突破性疗法的支持力度是非常大的。我们来看过去几年的例子：

　　1：吉利德的非常贵的治愈丙肝的药物保险报销没问题。

　　2：非常贵且使用时间长的PD1药物保险报销没问题。

　　3：再生元今年出的Dupliumab保险报销没问题。

　　4：罗氏今年出的Ocrelizumab保险报销没问题。

　　5：IONS的Spinraza简直贵得离谱但是保险报销还是没问题。

　　这种例子太多，其中一个共同点就是这些疗法都是真正突破性疗法。CART还是突破性疗法中的王牌战队机。我预计保险报销将不是问题。各大CART销售爬坡会很快。

　　“Kymriah是同类首款的疗法，满足了罹患这种严重疾病的儿童及青年的重要需求，”美国FDA生物制品评估和研究中心（CBER）负责人Peter Marks博士说道：“Kymriah不仅让这些原本几乎无药可治的患者迎来了全新的治疗方案，还在临床试验中彰显了充满潜力的缓解和生存率。”

　　Scott Gottlieb博士

　　FDA专员Scott Gottlieb博士说：“我们正在进入一个新的医疗创新新时代，通过重编病人自己的细胞来攻击致命的癌细胞，基因和细胞疗法等新技术有可能推动转化医学的发展，并在我们治疗和治愈许多难治性疾病的能力方面创造了一个新拐点。而伟大的FDA一直致力于帮助加快开发和审查有潜力挽救生命的突破性治疗药物。”

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