司拉德帕Seladelpar获批用于常规治疗无效的胆汁淤积患者，瘙痒也明显缓解

　　原发性胆汁性胆管炎（PBC）患者常常面临疾病进展和生活质量下降的双重困境。除了肝脏功能的逐渐恶化，瘙痒是PBC患者最常见的症状之一，严重影响患者的睡眠、情绪状态及日常生活。据统计，约70%的PBC患者受到不同程度瘙痒的困扰，传统治疗方案对瘙痒症状的改善有限，使得患者长期承受身心双重压力。在此背景下，司拉德帕（Seladelpar）的获批为常规治疗无效的胆汁淤积患者带来了新的曙光，不仅显著改善肝功能，还明显缓解瘙痒症状。

　　司拉德帕是一种口服的强效选择性PPARδ激动剂，凭借其独特的药理特性，在PBC治疗中展现出卓越疗效。2024年，司拉德帕获得美国FDA加速批准，用于治疗对熊去氧胆酸（UDCA）应答不佳或不耐受的PBC成人患者。这一批准基于多项关键临床试验的积极结果，特别是其在改善肝功能和缓解瘙痒症状方面的显著优势。

　　RESPONSE试验是评估司拉德帕疗效和安全性的核心研究之一。该试验纳入了193名对UDCA应答不佳或不耐受的PBC患者，随机分配至司拉德帕组（每日10毫克）或安慰剂组，治疗周期为12个月。研究结果显示，司拉德帕组在第12个月时达到主要复合终点（ALP和总胆红素水平改善）的患者比例为61.7%，而安慰剂组仅为20.0%。这一数据充分证明了司拉德帕在改善胆汁淤积指标方面的显著疗效。

　　更为引人注目的是，司拉德帕在缓解瘙痒症状方面也表现出色。在基线存在中重度瘙痒（根据数字评分量表NRS≥4）的患者中，司拉德帕组在第6个月时的瘙痒评分较基线平均下降3.2分，而安慰剂组仅下降1.7分，差异显著。这一结果对于长期受瘙痒困扰的PBC患者来说，无疑是一个巨大的福音。瘙痒的缓解不仅提高了患者的生活质量，还有助于改善患者的睡眠和情绪状态，从而形成良性循环，促进整体健康状况的改善。

　　除了RESPONSE试验，ENHANCE研究也为司拉德帕的疗效提供了有力支持。ENHANCE是一项双盲、安慰剂对照的全球3期研究，评估了司拉德帕与安慰剂相比，在对UDCA反应不足或不耐受的PBC患者中的有效性和安全性。患者每天以1:1:1的比例随机分配到口服司拉德帕5毫克、10毫克或安慰剂组。结果显示，接受5毫克和10毫克司拉德帕治疗的患者中，分别有57.1%和78.2%达到了复合终点，而安慰剂组仅有12.5%。在ALP恢复正常化这一关键次要终点上，10毫克司拉德帕组的表现同样惊艳，有27.3%的患者实现了ALP完全正常化，而安慰剂组为0%。此外，与安慰剂相比，中度至重度瘙痒患者中，10毫克司拉德帕对瘙痒的改善具有统计学意义。

　　司拉德帕的安全性和耐受性也得到了充分验证。在多项临床试验中，司拉德帕组的不良反应发生率与安慰剂组相似，且多为轻至中度。未观察到与PPARδ激动剂相关的严重肝脏毒性信号，司拉德帕不引起体重增加、水肿或肾功能损害等常见副作用。这使得司拉德帕在长期治疗中具有更高的安全性和患者依从性。

　　随着司拉德帕在全球范围内的获批和应用，越来越多的PBC患者从中受益。在中国，司拉德帕已通过北京临床急需进口政策和海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区等渠道，为国内PBC患者提供了国际前沿治疗方案。这一系列举措不仅体现了我国在提升罕见病创新药可及性方面的持续努力，也为积累本土诊疗数据、优化临床用药策略奠定了坚实基础。

　　司拉德帕的获批和积极临床数据，为常规治疗无效的胆汁淤积患者带来了新的治疗选择。其显著改善肝功能和明显缓解瘙痒症状的优势，使得PBC患者能够重获健康、高质量的生活。

　　据悉，司拉德帕已在全球多个国家上市，若考虑购买此药，患者可以选择前往国外就医，并在当地合法购买该药品。海外原研药/仿制药等信息，可咨询海得康了解。“海得康”作为一个专业的医疗咨询平台，有着丰富的国际新药动态知识和经验，能够为国内患者提供全球已上市药品的专业咨询服务。如有需要，可以拨打服务热线400-001-9769或海得康官方微信15600654560来获取帮助。

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