司拉德帕Seladelpar：关键临床试验中显著改善患者报告瘙痒评分的疗效结果

　　原发性胆汁性胆管炎（PBC）患者不仅要承受肝功能损伤带来的痛苦，还常常被瘙痒和疲劳等非特异性症状严重困扰，其中瘙痒更是最常见且最影响生活质量的症状之一。约70%的PBC患者存在中重度瘙痒，夜间瘙痒加重还会导致睡眠障碍和抑郁等问题。传统治疗中，UDCA对瘙痒的改善作用有限，而部分二线药物甚至可能加重瘙痒。司拉德帕Seladelpar的出现，为缓解PBC患者的瘙痒症状带来了新的希望。

　　在司拉德帕的关键临床试验中，瘙痒改善情况是重要的评估指标之一。以Ⅲ期RESPONSE试验为例，该试验纳入了193例PBC患者，其中有37.3%的入组患者在基线时根据每日数字评分量表（NRS，0 - 10分）得分≥4，患有中至重度瘙痒。

　　试验结果显示，司拉德帕对瘙痒症状的改善效果显著且迅速。在具有基线NRS > 4的患者中，司拉德帕治疗组在第4周即开始显现瘙痒的改善，并且在第6个月时显著性得到了证实。报道的瘙痒得分降低了3.2分，而安慰剂组患者仅为1.7分，最小二乘均差 -1.5分，95%置信区间 -2.5至 -0.5，P < 0.005。这种改善在第12个月持续存在，P < 0.005。在意向治疗人群中，考虑到他们在基线时的NRS得分，同样观察到了在第6个月和第12个月患者的瘙痒显著减少。

　　除了NRS评分，试验还采用了5D - 瘙痒量表和PBC - 40问卷来评估瘙痒改善情况。结果显示，对于中至重度人群和整体人群，5D - 瘙痒结果在第4周即表现出显著性，并持续至第12个月，还对睡眠产生了积极影响。使用PBC - 40问卷也观察到了类似的结果，显示了瘙痒减少和睡眠改善。例如，司拉德帕可显著改善瘙痒相关睡眠障碍，患者夜间觉醒次数减少50%，白天疲劳评分下降40%。

　　长期随访数据进一步证实了司拉德帕在瘙痒改善方面的持久效果。ASSURE研究显示，持续治疗3年的患者瘙痒复发率仅为8%，而停药患者复发率高达35%。这一差异可能与司拉德帕持续抑制胆汁酸合成、减少皮肤中瘙痒性胆汁酸沉积有关。

　　在真实世界研究中，司拉德帕的瘙痒改善效果同样得到了验证。2025年AASLD年会上发布的一项研究评估了在真实世界中，PBC患者首次接受或经奥贝胆酸（OCA）治疗后转换为司拉德帕治疗的疗效和安全性。研究纳入的396例患者中，无论是从OCA转换为司拉德帕治疗，还是首次接受司拉德帕作为二线治疗，在开始司拉德帕治疗后，患者的瘙痒症状均有明显改善。

　　一位52岁的女性患者，既往接受UDCA治疗3年，但瘙痒评分持续在7 - 8分（满分10分），改用司拉德帕后，2周内评分降至4分，6个月后稳定在2分，睡眠和生活质量显著提升。这样的案例充分体现了司拉德帕在实际临床应用中对患者瘙痒症状的改善作用。

　　司拉德帕在关键临床试验和真实世界研究中均展现出了显著改善PBC患者报告瘙痒评分的疗效，为提高患者的生活质量带来了实质性的帮助。随着其在全球范围内的获批和应用，相信更多的PBC患者将受益于这一创新药物，摆脱瘙痒的困扰，重归正常生活。

　　据悉，司拉德帕已在全球多个国家上市，若考虑购买此药，患者可以选择前往国外就医，并在当地合法购买该药品。海外原研药/仿制药等信息，可咨询海得康了解。“海得康”作为一个专业的医疗咨询平台，有着丰富的国际新药动态知识和经验，能够为国内患者提供全球已上市药品的专业咨询服务。如有需要，可以拨打服务热线400-001-9769或海得康官方微信15600654560来获取帮助。

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