拉罗替尼Larotrectinib治疗NTRK基因融合实体瘤的广谱高效特性与长期应答持续时间数据

　　拉罗替尼（Larotrectinib）作为全球首款针对NTRK基因融合的广谱抗癌靶向药物，自2018年11月获美国FDA批准上市以来，凭借其突破性的疗效数据与跨瘤种的治疗潜力，重新定义了实体瘤精准治疗的标准。其核心优势在于“不限癌种、不限年龄”的泛瘤种治疗特性，为携带NTRK基因融合的成人及儿童患者提供了长期生存的新希望。

　　广谱高效：覆盖26种实体瘤类型，总缓解率达77%

　　NTRK基因融合作为驱动肿瘤生长的关键致癌因素，在成人和儿童实体瘤中虽整体检出率较低，但在特定瘤种中呈现高度特异性。例如，婴儿纤维肉瘤、分泌性乳腺癌、唾液腺分泌性癌等罕见肿瘤中，NTRK融合检出率高达90%以上；而在肺癌、结直肠癌等常见肿瘤中，检出率约为1%-5%。拉罗替尼通过精准靶向NTRK融合产生的异常TRK蛋白，实现了对多种实体瘤的广泛覆盖。

　　2023年ESMO大会公布的汇总分析显示，纳入289例接受拉罗替尼治疗的NTRK基因融合患者，涵盖26种肿瘤类型，总体客观缓解率（ORR）达66%。其中，儿童患者的ORR为78%，显著高于成人患者的58%。进一步分层分析显示，唾液腺癌、甲状腺癌等罕见肿瘤的ORR分别高达92%和83%，而肺癌患者的ORR为66%，中位无进展生存期（PFS）达22个月，中位总生存期（OS）达39个月。这些数据证实了拉罗替尼在跨瘤种治疗中的普适性与高效性。

　　长期应答：中位缓解持续时间超5年，5年生存率达76%

　　拉罗替尼的疗效不仅体现在高缓解率上，更在于其持久的应答持续时间。2025年最新发布的一线治疗数据显示，101例接受拉罗替尼治疗的初治患者中，ORR达77%，其中47%达到完全缓解（CR），包括10例病理学完全缓解（pCR）。中位至缓解时间（TTR）仅1.8个月，中位缓解持续时间（DoR）长达59个月，中位PFS突破61个月，中位OS尚未达到，5年OS率达76%。这一数据意味着，超过半数患者可实现5年以上无进展生存，彻底改写了晚期实体瘤的预后格局。

　　在儿童患者中，拉罗替尼的长期疗效更为突出。SCOUT研究纳入的95例非中枢神经系统原发性NTRK融合肿瘤儿童患者中，中位DoR达38.4个月，中位PFS为36.1个月，48个月OS率高达89%。婴儿纤维肉瘤（IFS）作为NTRK融合的高发瘤种，拉罗替尼的疗效尤为显著：II期新辅助治疗研究中，18例初诊IFS患者前6个周期的ORR达94%，其中1例完全缓解，16例部分缓解；EPI-VITRAKVI研究回顾性评估显示，拉罗替尼可显著降低治疗失败风险，相比化疗风险降低79%-85%。

　　“观望”策略：暂停治疗仍可维持长期缓解

　　拉罗替尼的独特优势还体现在其灵活的用药策略上。SCOUT研究中的“观望”（Wait-and-see）分析显示，39例符合条件的儿童患者进入主动随访期后，中位治疗时间为14个月，首次进入“观望”期的中位时间为20个月。在纳入分析的患者中，64%进入至少一个“观望”期，其中48%仍处于“观望”期，首个“观望”期的中位持续时间为35个月。值得注意的是，7例疾病进展后恢复治疗的患者中，5例再次产生缓解（3例完全缓解、1例部分缓解、1例待确认的部分缓解），2例疾病稳定。这一数据表明，拉罗替尼的疗效具有可逆性与可持续性，为患者提供了“治疗-暂停-再治疗”的个性化选择。

　　拉罗替尼在全球多个国家已上市，海外原研药/仿制药等信息，可咨询海得康了解。海得康有着丰富的国际新药动态知识和经验，能够为国内患者提供全球已上市药品的专业咨询服务。如有需要，可以拨打服务热线400-001-9769或海得康官方微信15600654560来获取帮助。

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