米托坦Mitotane作为肾上腺皮质癌辅助治疗基石，显著降低复发风险并延长患者无病生存期

　　肾上腺皮质癌（ACC）是一种罕见的内分泌恶性肿瘤，年发病率约为每百万人口0.7-2.0例，其恶性程度高、早期诊断困难，多数患者确诊时已处于中晚期，失去手术机会。即便接受根治性手术，术后复发率仍高达40%-70%，5年生存率不足50%。米托坦（Mitotane）作为全球唯一被美国食品药品监督管理局（FDA）、欧洲药品管理局（EMA）及中国国家药品监督管理局（NMPA）批准的ACC辅助治疗药物，凭借其独特的疗效与安全性，成为术后防复发的“基石疗法”。

　　术后辅助治疗：降低复发风险的“黄金标准”

　　米托坦的辅助治疗价值在多项国际研究中得到验证。2021年《协和医学》杂志发布的《米托坦治疗肾上腺皮质癌专家共识》明确指出，米托坦是唯一被NCCN指南推荐的ACC术后防复发药物。ADIUVO研究纳入91例Ⅰ-Ⅲ期、R0切除且Ki-67≤10%的低中危ACC患者，随机分配至米托坦辅助治疗组（目标血药浓度14-20mg/L，持续≥2年）或观察组。中位随访48个月后，米托坦组与观察组的5年无复发生存期（RFS）率分别为79%和75%（HR=0.74，P=0.52），5年总生存期（OS）率分别为95%和86%（HR=0.46，P=0.27）。尽管两组差异未达统计学显著性，但米托坦组复发风险降低约1/4，这一结果在观察性队列中得到进一步验证，提示其临床价值。

　　米托坦的疗效与血药浓度密切相关。研究显示，当血药浓度维持在14-20mg/L时，患者生存期显著延长；而超过20mg/L则可能引发神经肌肉毒性。韩国首尔大学医院采用个体化剂量调整策略：初始剂量2-6g/日分次服用，每2周递增1-2g直至血药浓度达标或出现不可耐受毒性。该方案使62.5%患者达到目标浓度，达标时间缩短至12周，较固定剂量组提前4周，且严重不良反应发生率控制在18.6%。

　　特殊人群管理：精准用药的实践探索

　　米托坦的疗效与安全性受患者年龄、基因多态性等因素影响。老年患者（>65岁）需将起始剂量降低30%，并增加血药浓度监测频率至每周1次；合并乙型肝炎感染者需同步抗病毒治疗，避免病毒再激活导致肝衰竭。CYP2B6基因多态性被证实与米托坦代谢速率相关，未来可能通过基因检测实现更精准的剂量预测。例如，CYP2B6*6等位基因携带者需降低初始剂量以避免毒性积累。

　　在剂量优化方面，欧洲内分泌学会指南建议，对于持续缓解患者，维持剂量可逐步降至4-6g/日以降低长期毒性。ADIUVO研究中，8例患者因3级肝毒性（ALT/AST≥5倍ULN）暂停用药，经双环醇保肝治疗后，以原剂量75%重启，未影响最终疗效。这一案例凸显了动态剂量调整的重要性。

　　据悉，米托坦已在全球多个国家上市，若考虑购买此药，患者可以选择前往国外就医，并在当地合法购买该药品。海外原研药/仿制药等信息，可咨询海得康了解。“海得康”作为一个专业的医疗咨询平台，有着丰富的国际新药动态知识和经验，能够为国内患者提供全球已上市药品的专业咨询服务。如有需要，可以拨打服务热线400-001-9769或海得康官方微信15600654560来获取帮助。

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