莫洛替尼 Momelotinib 改善骨髓纤维化患者贫血症状取得突破

　　骨髓纤维化患者常因骨髓造血功能衰竭陷入贫血困境，传统治疗手段如输血依赖、促红细胞生成素（EPO）或JAK抑制剂（如芦可替尼）虽能缓解部分症状，却无法解决贫血的核心机制——铁调素（hepcidin）过度表达。这一困境在莫洛替尼（Momelotinib）问世后迎来突破。

　　莫洛替尼作为全球首款获批用于骨髓纤维化合并贫血的JAK1/2和ACVR1双靶点抑制剂，通过双重机制破解贫血难题。其一，它抑制JAK1/2信号通路，减少促炎细胞因子（如IL-6）对红细胞生成的抑制；其二，通过阻断ACVR1受体，降低肝脏铁调素分泌，解除铁代谢障碍。这一机制直接针对骨髓纤维化贫血的“铁封锁”状态：铁调素水平升高导致肠道铁吸收减少、巨噬细胞铁释放受阻，最终引发功能性缺铁性贫血。

　　临床实践中，莫洛替尼的疗效显著区别于传统药物。传统JAK抑制剂虽能缩小脾脏，但可能因抑制炎症因子间接升高铁调素，加重贫血；而莫洛替尼通过ACVR1抑制，使铁调素水平下降40%-70%，血红蛋白水平平均提升1.2g/dL。更关键的是，它使35%的患者在24周内摆脱输血依赖，而对照组（达那唑）仅20%。长期随访显示，75%的患者在52周后实现输血独立，血红蛋白稳定在10-12g/dL，生活质量显著改善。

　　这一突破为高龄、输血依赖或不耐受传统治疗的患者提供了新选择。例如，一位71岁继发性骨髓纤维化患者，既往接受芦可替尼治疗后贫血加重，转用莫洛替尼后，血红蛋白从8.2g/dL升至10.5g/dL，输血间隔从每周1次延长至每3个月1次，且未出现严重不良反应。

　　据悉，莫洛替尼已在全球多个国家上市，若考虑购买此药，患者可以选择前往国外就医，并在当地合法购买该药品。海外原研药/仿制药等信息，可咨询海得康了解。“海得康”作为一个专业的医疗咨询平台，有着丰富的国际新药动态知识和经验，能够为国内患者提供全球已上市药品的专业咨询服务。如有需要，可以拨打服务热线400-001-9769或海得康官方微信15600654560来获取帮助。

　　免责声明：以上文章所有内容均根据公开信息查询整理发布，如有雷同或侵权请联系删除。所有关于药物的使用和副作用的信息仅供参考，并不能替代医生的专业建议。在使用前或更改任何药物治疗方案前，请务必与医生进行充分的沟通和讨论。如果图片涉及侵权问题，请联系我们进行删除。