恩西地平治疗复发或难治性白血病的临床应用

　　恩西地平（商品名Idhifa，化学名Enasidenib）作为一种针对异柠檬酸脱氢酶2（IDH2）突变的口服抑制剂，自2017年获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准以来，已成为复发或难治性急性髓系白血病（AML）患者的重要治疗选择。其独特的作用机制——通过抑制突变的IDH2酶减少致癌代谢物2-羟基戊二酸（2-HG）的产生，从而恢复细胞正常分化——为这类预后极差的患者群体带来了新的希望。

　　多项临床试验证实了恩西地平的疗效，显著优于传统化疗方案。值得关注的是，恩西地平与BCL-2抑制剂维奈克拉的联合方案展现了突破性成果：在ENAVEN-AML研究中，该组合对IDH2突变患者的ORR高达70%，完全缓解率（CR）达57%，中位缓解持续时间达16.6个月。

　　对于老年复发/难治性AML患者，恩西地平同样表现出色。针对儿童患者的II期试验（NCT04203316）正在进行中，初步结果显示恩西地平单药治疗在青少年群体中具有良好的耐受性，为这一未被充分满足需求的群体开辟了治疗新途径。

　　尽管恩西地平整体安全性可控，但需警惕分化综合征（发生率8%）这一特异性不良反应。其典型表现为发热、呼吸困难、低血压及多器官功能障碍，通常发生于治疗初期。临床建议前3个月每2周监测血常规及肝肾功能，若出现不明原因发热或呼吸急促，应立即启动糖皮质激素治疗。其他常见不良事件包括高胆红素血症（33%）、恶心（41%）和腹泻（37%），多数可通过对症支持治疗缓解。

　　恩西地平在全球多个国家已上市，海外原研药/仿制药等信息，可咨询海得康了解。海得康有着丰富的国际新药动态知识和经验，能够为国内患者提供全球已上市药品的专业咨询服务。如有需要，可以拨打服务热线400-001-9769或海得康官方微信15600654560来获取帮助。

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