福他替尼在难治性ITP中的真实世界数据更新

　　免疫性血小板减少症（ITP）是一种以血小板减少和出血风险增加为特征的自身免疫性疾病。传统疗法（如糖皮质激素、TPO受体激动剂）虽有效，但约30%的患者对一线治疗无反应，或经历复发，成为难治性ITP患者。福他替尼作为首个口服Syk抑制剂，通过阻断巨噬细胞Fc受体信号通路，减少血小板吞噬，为这类患者提供了新选择。

　　真实世界数据更新

　　患者特征与治疗背景

　　一项回顾性研究纳入2020-2024年间接受福他替尼治疗的123例难治性ITP患者，中位年龄45岁，中位ITP病程8年，中位基线血小板计数16×10⁹/L。

　　既往治疗包括TPO受体激动剂（47%）、脾切除术（35%）和利妥昔单抗（32%），其中71例（58%）对TPO药物失败。

　　疗效数据

　　总体缓解率：44%的患者达到总体缓解（血小板计数≥50×10⁹/L），中位缓解持续时间超过28个月。

　　稳定反应率：18%的患者获得稳定反应（血小板计数≥50×10⁹/L，持续2/3个月），中位血小板计数达89×10⁹/L。

　　TPO失败患者亚组：在71例TPO药物失败的患者中，24例（34%）对福他替尼产生总体缓解，中位血小板计数63×10⁹/L。

　　起效时间：中位应答时间为15天，部分患者（如案例报道）在2周内血小板计数即升至安全范围。

　　安全性与耐受性

　　常见不良反应包括腹泻（31%）、高血压（28%）、恶心（15%）和肝功能异常（ALT/AST升高，12%），多为轻至中度。

　　严重不良反应发生率低（1%），包括发热性中性粒细胞减少和高血压危象，通过剂量调整（如减量至600mg每日两次）或对症治疗可控制。

　　长期随访（31个月）未发现新的或增加的不良事件频率，安全性可控。

　　福他替尼在真实世界中展现了与临床试验一致的疗效，尤其在TPO药物失败的难治性ITP患者中，34%的患者获得缓解。其快速起效（中位15天）和长期疗效（中位缓解>28个月）为患者提供了稳定的治疗选择。

　　“海得康”发掘国际新药动态，为国内患者提供全球已上市药品的咨询服务，更多问题，请咨询海得康医学顾问，电话：400-001-9769，海得康官网微信：15600654560。

　　【免责声明：以上文章所有内容均根据公开信息查询整理发布，如有雷同或侵权请联系删除。所有关于药物的使用和副作用的信息仅供参考，并不能替代医生的专业建议。在使用前或更改任何药物治疗方案前，请务必与医生进行充分的沟通和讨论。图片来源网络，如有侵权请联系删除。】