NICE指南推荐瓦莫洛酮：DMD治疗的临床优势

　　英国国家健康与临床优化研究所（NICE）最新指南明确推荐瓦莫洛酮（Vamorolone）作为杜氏肌营养不良症（DMD）的一线治疗选择，尤其针对4岁及以上患者。

　　该药物通过独特的“解离型抗炎”机制，在保留传统激素抗炎活性的同时，显著减少生长抑制、骨质疏松等副作用。临床数据显示，瓦莫洛酮6 mg/kg/日治疗24周后，患者从卧位到站立的时间（TTSTAND）较安慰剂组缩短3.2秒，且骨密度和血清骨代谢标志物维持正常，而传统激素治疗组患者身高百分位数平均下降12%。

　　NICE指南强调，瓦莫洛酮的长期安全性优势是其核心推荐依据。在30个月的随访中，患者未出现椎体骨折，且库欣样特征（如面部圆润）发生率较传统激素降低40%。对于已接受泼尼松治疗的患者，切换至瓦莫洛酮后疗效稳定，且行为问题（如焦虑、易怒）发生率下降。目前，瓦莫洛酮已在美国、欧盟及中国获批，成为全球首个覆盖全年龄段DMD患者的解离型激素药物。

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