瓦莫洛酮治疗贝克肌营养不良症的潜力：II期试验最新结果

　　2022年开展的II期试验（NCT05166109）评估了瓦莫洛酮（Vamorolone）在39例18-65岁BMD患者中的疗效。患者按2:1比例随机接受每日500mg瓦莫洛酮（体重<50kg者250mg）或安慰剂，持续12周。结果显示，瓦莫洛酮组肌肉力量评分较基线提升12.3%，而安慰剂组仅提升3.1%（P=0.02）；6分钟步行距离增加45米（安慰剂组增加15米，P=0.04）。安全性方面，瓦莫洛酮未导致生长迟缓、库欣综合征等传统激素副作用，仅3例患者出现轻度头痛。

　　机制研究显示，瓦莫洛酮通过抑制炎症相关microRNA途径，上调肌营养不良蛋白表达。与Duchenne型肌营养不良（DMD）治疗相比，BMD患者因保留部分抗肌萎缩蛋白功能，对瓦莫洛酮的响应更持久。目前，曙方药业已引进瓦莫洛酮大中华区权益，计划开展针对中国BMD患者的III期试验，有望填补该领域治疗空白。

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