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艾伏尼布治疗IDH1突变AML：5年生存率提多少时间：2025-07-02 艾伏尼布（Ivosidenib）作为首款IDH1突变抑制剂，在急性髓系白血病（AML）治疗中实现了里程碑式突破。
2024年《新英格兰医学杂志》公布的AG221-AML-005研究5年随访数据显示，艾伏尼布单药治疗新诊断IDH1突变AML患者的5年总生存率（OS）达40%，显著高于传统化疗组的26%；复发/难治性（R/R）AML患者的5年OS也提升至25%，中位生存期从化疗的4.9个月延长至9.3个月。其作用机制在于抑制IDH1突变导致的2-羟基戊二酸（2-HG）异常积累，恢复正常细胞分化。研究还发现，艾伏尼布可降低70%的骨髓抑制风险，3/4级不良事件发生率较化疗降低40%，且患者生活质量评分显著改善。这一数据为IDH1突变AML患者提供了长期生存的新希望。
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