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奥维昔巴特Odevixibat对MYO5B基因突变型PFIC有效吗?

时间:2025-06-27     作者:医学编辑李可艾   阅读

  MYO5B基因突变是PFIC的罕见亚型,患者常表现为严重胆汁淤积和顽固性瘙痒。奥维昔巴特作为回肠胆汁酸转运蛋白(IBAT)抑制剂,通过阻断胆汁酸肠肝循环,减少肝脏内胆汁酸浓度,理论上可缓解MYO5B突变型PFIC的症状。

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  奥维昔巴特在降低ALT、AST等肝功能指标方面也表现出显著效果。然而,该药对MYO5B突变型患者的长期疗效仍需进一步研究,尤其是肝纤维化进展的延缓作用。目前,奥维昔巴特已被FDA批准用于PFIC治疗,为MYO5B突变型患者提供了新的治疗选择。

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