司美替尼中国获批：I型神经纤维瘤病患儿迎来首个靶向药

　　2023年5月8日，国家药监局发布信息显示，阿斯利康申报的硫酸氢司美替尼胶囊（中文商品名：科赛优）上市申请获批，用于治疗3岁及3岁以上伴有症状、无法手术的丛状神经纤维瘤的1型神经纤维瘤病（NF1）儿童患者，这是国内首个且唯一获批的NF1治疗药物。

　　NF1是一种常染色体显性遗传疾病，全球新生儿发病率约为1/3000，中国推算发病率为5/100万。在NF1中，Ⅰ型最为常见，多数儿童患者在10岁以下被诊断。30%—50%的Ⅰ型NF1患者会出现丛状神经纤维瘤，导致毁容、疼痛、运动及气道功能障碍、视力受损以及膀胱或肠道功能障碍等症状，患者的平均寿命比正常人低10年—15年。

　　司美替尼是一款丝裂原活化蛋白激酶激酶1和2（MEK1/2）抑制剂，可阻断参与促进细胞生长的特定酶（MEK1和MEK2）。在NF1中，这些酶过度活跃，导致丛状神经纤维瘤以不受控制的方式生长。临床试验结果表明，司美替尼作为一种口服激酶抑制剂，可缩小不可手术儿童患者的瘤体体积，帮助缓解疼痛、功能障碍和其他临床并发症。

　　SPRINT研究是司美替尼获批的重要依据，该研究评估了司美替尼治疗无法手术的NF1儿科患者的有效性和安全性。研究结果显示，接受每日2次司美替尼治疗的患者的客观缓解率（ORR）达到了66%，所有患者均实现了部分缓解，82%的患者缓解持续时间达到了12个月甚至更长。相较于自然史患者3年仅15%的无疾病进展率，研究中的患者3年无疾病进展率达到84%，患者疼痛强度平均降低2.14分，运动功能障碍得到有效改善，生活质量得到显著提升。安全性数据显示，12个治疗周期内患者用药依从性超95%，最常见的不良反应是呕吐、血肌酸磷酸激酶升高、腹泻和恶心。

　　此前，司美替尼已在美国、欧盟、日本获批上市，并在全世界多个国家和地区被认定为“孤儿药”。此次在中国获批，为国内NF1患儿带来了新的治疗希望，填补了国内该领域的治疗空白。

　　司美替尼仿制药已在老挝上市，仿制药是一种治病的新选择，如需购买，可自行出国就医，　“海得康”作为一个专业的医疗咨询平台，为患者提供有关该药物的详细信息和个性化建议。海得康有着丰富的国际新药动态知识和经验，能够为国内患者提供全球已上市药品的专业咨询服务。如有需要，可以拨打服务热线400-001-9769或海得康官方微信15600654560来获取帮助。请注意，所有关于药物的使用和副作用的信息都应仅作为参考，并不应替代医生的专业建议。在决定使用或更改任何药物治疗方案之前，务必与医生进行充分的沟通和讨论。