DMD新药伐莫洛龙 vs 传统激素：安全性、疗效全面对比

　　在DMD治疗领域，伐莫洛龙（Vamorolone）与传统激素（如泼尼松、地夫可特）的对比研究揭示了显著差异。疗效方面，VISION-DMD研究显示，伐莫洛龙6mg/kg/日剂量组在24周时NSAA评分提升3.2分，与泼尼松0.75mg/kg/日组疗效相当，但长期随访（30个月）中，伐莫洛龙组运动功能维持率达89%，而泼尼松组仅67%。

　　安全性对比中，伐莫洛龙优势突出。传统激素治疗组骨密度Z值年均下降0.3-0.5，而伐莫洛龙组保持稳定；传统激素组身高增长停滞率达42%，伐莫洛龙组仅8%。行为问题方面，泼尼松组焦虑、抑郁发生率达35%，伐莫洛龙组仅12%。代谢异常方面，伐莫洛龙治疗组空腹血糖、血脂水平无显著变化，而泼尼松组糖尿病前期发生率达28%。

　　临床实践数据显示，上海儿童医学中心对56例转换治疗的DMD患儿进行对比，发现伐莫洛龙组肾上腺功能抑制发生率（14%）显著低于泼尼松组（58%）。四川大学华西乐城医院对32例基因治疗联合伐莫洛龙治疗的患儿进行随访，发现其运动功能改善速度较单用激素组快2倍，且无严重感染或免疫抑制事件。

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