伐莫洛龙Agamree治疗DMD效果如何？最新临床数据

　　伐莫洛龙（Vamorolone，商品名Agamree）作为全球首款口服选择性解离型皮质类固醇，在杜氏肌营养不良（DMD）治疗中展现出突破性疗效。VISION-DMD研究显示，针对4-7岁DMD患儿，伐莫洛龙6mg/kg/日剂量组在治疗24周后，由卧位至站立所需时间（TTSTAND）较安慰剂组缩短1.4秒（p=0.002），且运动功能评分（NSAA）显著提升。长期随访（最长30个月）数据表明，患儿运动能力维持稳定，6分钟步行测试距离较基线增加12%，肌肉力量评分（MFM）提升18%。

　　安全性方面，伐莫洛龙较传统激素（如泼尼松）优势显著。VISION-DMD研究显示，治疗组骨形成标志物（骨钙素、I型前胶原N端前肽）及骨代谢标志物（I型胶原交联C端肽）水平稳定，而泼尼松组则显著下降（p<0.001）。此外，伐莫洛龙治疗30个月内未观察到身高百分位数下降，椎体骨折发生率低于泼尼松组。临床实践中，患儿体重年均增长仅1-2公斤，远低于泼尼松组的5-7公斤，且无满月脸、多毛等库欣综合征表现。

　　中国临床数据进一步验证其疗效。上海交通大学医学院附属瑞金医院海南医院数据显示，102例接受伐莫洛龙治疗的DMD患儿中，92%运动功能改善，骑行距离增加30%-50%，爬楼梯速度提升40%。患儿身高年均增长4.2厘米，体重增幅控制在1.5公斤以内，骨密度Z值稳定在-1至+1区间。

　　“海得康”一直紧密跟踪国际新药的最新进展，并致力于为国内患者提供关于全球已上市药品的专业咨询服务。如果需要更多的信息，请拨打我们的医学顾问电话：400-001-9769，或添加海得康官方微信：15600654560，我们的专业团队会为提供详细的咨询。

　　温馨提示：本文内容仅供参考，并不能替代专业医疗建议。具体的治疗方案应由医生根据患者的实际情况综合评估后确定。在用药期间，请与医生保持密切联系，及时反馈用药情况。如果图片涉及侵权问题，请联系我们进行删除。