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司替戊醇获批上市:Dravet综合征治疗的新里程碑,仿制药怎么买?

时间:2025-04-07     作者:医学编辑陈筱曦   阅读

  Dravet综合征,又称婴儿严重肌阵挛性癫痫,是一种罕见而严重的癫痫疾病,多发于婴幼儿期。该病由编码电压门控钠通道1.1(NaV1.1)的SCN1A基因功能缺失突变引起,导致中间神经元抑制功能障碍,表现为药物难治性癫痫发作、发育迟缓、智力障碍、运动功能缺陷等,且有较高的过早死亡率。长期以来,Dravet综合征的治疗一直是医学界的难题。

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  司替戊醇获批上市

  2023年7月27日,司替戊醇(Stiripentol)在中国获批上市,为Dravet综合征患者带来了新的治疗希望。司替戊醇是一种抗癫痫药物,通过增强γ-氨基丁酸(GABA)功能发挥抗癫痫作用。它抑制了GABA转氨酶,增加了GABA的浓度,从而控制癫痫发作。

  临床试验与疗效

  在临床试验中,司替戊醇表现出色。一项针对Dravet综合征患者的临床试验显示,使用司替戊醇的患者癫痫发作次数减少了约70%,且发作的持续时间也明显缩短。此外,患者在使用司替戊醇后的认知和行为方面也有所改善。这些数据充分证明了司替戊醇在治疗Dravet综合征中的显著疗效。

  治疗优势

  司替戊醇作为辅助治疗药物,具有多种优势。首先,它能够显著减少癫痫发作的频率和严重程度,提高患者的生活质量。其次,司替戊醇的安全性较高,不良反应相对较少,患者耐受性良好。此外,司替戊醇常与其他抗癫痫药物联合使用,以进一步提高治疗效果。

  司替戊醇的获批上市标志着Dravet综合征治疗进入了一个新的里程碑。它为患者提供了一种新的、有效的治疗选择,有望显著改善患者的预后和生活质量。

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