伏索利肽Vosoritide国内临时进口获批：罕见病治疗的新突破

　　获批背景

　　软骨发育不全（Achondroplasia）是一种由成纤维细胞生长因子受体3（FGFR3）基因突变引发的罕见骨骼发育障碍性疾病，全球发病率约为3.72-4.60/10万出生人口。患者主要表现为短肢型侏儒症，身高显著低于同龄人，并常伴随严重并发症，如枕骨大孔狭窄、睡眠呼吸暂停、脊髓压迫等，严重影响生活质量甚至危及生命。

　　获批详情

　　近日，伏索利肽（Vosoritide）在国内获得临时进口批准，用于治疗软骨发育不全症。这一突破性的进展为软骨发育不全症患者带来了新的治疗选择。伏索利肽是一种从天然人肽中衍生出来的C型利钠肽（CNP）类似物，通过调节FGFR3信号通路，促进软骨内骨形成，从而改善患者的身高和骨骼发育。

　　实验数据支持

　　一项全球性随机、双盲、安慰剂对照的III期研究共入组了121例年龄在5-14岁、生长板依然开放的软骨发育不全症儿童患者。结果显示，治疗一年后，与安慰剂组相比，接受伏索利肽治疗的患者生长速度相对基线的变化为1.6厘米/年（p<0.0001），具有显著的统计学意义。这一数据表明，伏索利肽能够显著提高软骨发育不全症患者的生长速度。

　　治疗意义

　　伏索利肽的临时进口获批标志着我国在罕见病治疗领域取得了重要进展。它不仅为软骨发育不全症患者提供了一种全新的治疗选择，也为其他罕见病的治疗提供了借鉴和参考。

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