伏索利肽Vosoritide：软骨发育不全患儿的希望之光

　　药物简介

　　伏索利肽（Vosoritide），商品名vosoritide，是一种从天然人肽中衍生出来的C型利钠肽（CNP）类似物，用于治疗软骨发育不全症（Achondroplasia）。软骨发育不全症是一种由成纤维细胞生长因子受体3（FGFR3）基因突变引发的罕见骨骼发育障碍性疾病，特征为软骨内骨化减慢，导致长骨、脊柱、面部和颅底不成比例的短小和结构紊乱。

　　临床试验数据

　　III期研究：一项全球性随机、双盲、安慰剂对照的III期研究共入组了121例年龄在5-14岁、生长板依然开放的软骨发育不全症儿童患者。结果显示，治疗一年后，与安慰剂组相比，接受vosoritide治疗的患者生长速度相对基线的变化为1.6厘米/年（p<0.0001），具有显著的统计学意义。

　　长期随访：II期和III期扩展研究的长期安全性和疗效数据表明，vosoritide治疗可持续改善患者的生长速度，且耐受性良好，无临床上显著的血压下降等严重不良事件。

　　治疗意义

　　对于软骨发育不全症患儿而言，vosoritide提供了一种全新的治疗选择。通过刺激软骨内骨化，vosoritide有助于增加患者的身高和改善生活质量。此外，vosoritide的长期安全性和有效性也得到了初步验证，为软骨发育不全症患儿的长期治疗提供了希望。

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