玛伐凯泰治疗肥厚性梗阻性心肌病的荟萃分析：疗效与安全性评估，仿制药上市了吗

　　肥厚性梗阻性心肌病（HOCM）作为一种复杂的遗传性心脏病，会引发左心室肥厚以及流出道梗阻等问题，严重影响患者的心脏功能与生活质量。玛伐凯泰（玛伐凯泰）作为新型心肌肌球蛋白抑制剂，为 HOCM 的治疗带来了新的希望，其治疗效果与安全性备受关注。本荟萃分析旨在系统评估玛伐凯泰对 HOCM 患者的有效性和安全性。

　　研究人员在 PubMed 和 Cochrane 对照试验中心注册库进行了全面的文献检索，精心筛选出在 HOCM 患者中比较玛伐凯泰与安慰剂的随机对照试验（RCT）。研究的主要目标是分析与 Valsalva 动作和静息状态下左心室流出道（LVOT）相关的梯度变化；左心房容积指数（LAVI）、左心室质量指数（LVMI）以及 N 末端 B 型利钠肽原（NT-proBNP）水平的改变作为次要结局；同时对安全性结果进行评估。此次荟萃分析采用随机效应模型进行数据处理与分析。

　　最终纳入 2 项 RCT，共涉及 332 名患者。分析结果显示，相较于安慰剂，玛伐凯泰在改善患者病情方面效果显著：它显著降低了 Valsalva LVOT 梯度（平均差（MD） = -54.94 mmHg；95% 置信区间（CI）： -70.32， -39.56；P = 0.13）和静息 LVOT 梯度（MD = -42.44 mmHg；95% CI： -67.52， -17.36；P<0.001） ，有效缓解了左心室流出道梗阻状况。在心脏重塑和压力指标方面，LAVI 也出现显著改善（MD = -7.18 mL/m²；95% CI： -11.00， -3.37；P = 0.24），NT-proBNP 水平明显降低（RR = 0.58；95% CI： 0.39， 0.84；P<0.001） ，LVMI 虽未达到显著差异，但呈现出降低的趋势（MD = -19.15 g/m²；95% CI： -41.98， 3.69；P<0.001）。安全性方面，玛伐凯泰表现良好，不良事件报告较少。

　　本荟萃分析表明，玛伐凯泰在 HOCM 患者的治疗中展现出一定的疗效和较好的短期安全性。使用玛伐凯泰治疗时，患者的 LVOT 梯度、心脏重塑指标和心脏压力指标均有明显改善，为 HOCM 的治疗管理提供了新的方向，具有潜在的范式转变意义。不过，目前的研究数据仅能反映其短期效果，仍需要开展长期研究，进一步验证玛伐凯泰的长期有效性和安全性，为临床广泛应用提供更坚实的依据。

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