在真实医疗环境下有症状的阻塞性肥厚型心肌病患者群体使用玛伐凯泰滕的疗效和安全性的实际经验

　　目标

　　在既往的临床试验中，玛伐凯泰滕（玛伐凯泰）已被证实能够有效减少左心室流出道梗阻（LVOTO），并显著改善有症状的阻塞性肥厚型心肌病（oHCM）患者的临床症状。然而，临床试验的环境与真实医疗场景存在一定差异。本研究旨在分享在真实医疗环境下，针对该患者群体使用玛伐凯泰滕的疗效和安全性的实际经验，为临床实践提供更具参考价值的依据。

　　方法和结果

　　研究设计与患者纳入：本研究为回顾性单中心研究，研究时间范围设定在 2023 年 3 月至 2023 年 11 月。纳入的患者需满足以下标准：确诊为 oHCM；年龄大于 18 岁；存在显著的 LVOTO（静息或 Valsalva 动作时压差 > 50 mmHg）；尽管接受了最大耐受药物治疗，但纽约心脏协会（NYHA）心功能分级仍≥II 级；左心室射血分数（LVEF）>55% 。在为期 3 个月的研究期间，患者每月接受一次就诊评估，评估手段包括超声心动图、NYHA 分级、心电图和动态心电图监测仪检查。

　　患者基本情况：最终共纳入 31 例患者，患者的平均（SD）年龄为 58（16.5）岁，其中女性 14 例（占比 45%）。

　　疗效评估：在疗效方面，平均诱发性左心室流出道压差（LVOTG）在治疗 4 周时降低了 -49.4 mmHg（P < 0.001），8 周时降低 -59.2 mmHg（P < 0.001），12 周时降低 -60.8 mmHg（P < 0.001），改善效果极为显著。到第 12 周时，31 例患者中有 26 例（83.8%）成功达到 LVOTG ≤30 mmHg ，表明玛伐凯泰滕能有效缓解左心室流出道梗阻。在 NYHA 分级改善上，67% 的患者经历了≥2 NYHA 分级的改善，患者心功能得到明显提升。同时，患者的 LVEF 始终保持在 55% 以上，且在整个研究过程中，大部分患者（未提及具体比例，但从表述可知比例较高）无需进行剂量调整。

　　安全性评估：在安全性方面，整个研究过程中未报告重大副作用，说明玛伐凯泰滕在真实医疗环境下具有较好的安全性。

　　结论

　　本研究的实际经验与已有的玛伐凯泰滕临床试验结果高度一致，进一步证实了玛伐凯泰滕在真实医疗场景中治疗 oHCM 患者的有效性和安全性。然而，为了更全面、深入地评估玛伐凯泰滕潜在的长期影响，还需要持续保持警惕，开展纵向调查研究，以获取更多长期数据，为临床治疗提供更完善的指导。

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