玛伐凯泰滕对于日本患者群体的疗效和安全性，仿制药最新消息

　　玛伐凯泰滕（玛伐凯泰）作为一种心肌肌球蛋白抑制剂，在 EXPLORER - HCM 研究中已证实，相较于安慰剂，它能显著改善有症状的阻塞性肥厚型心肌病（HCM）患者的症状和心脏功能。然而，对于日本患者群体，玛伐凯泰滕的疗效和安全性尚未明确，亟待深入研究以填补这一空白，为日本 HCM 患者的临床治疗提供有力依据。

　　研究设计：HORIZON - HCM 是一项针对日本症状性梗阻性 HCM 患者开展的 3 期单臂研究。研究中，玛伐凯泰滕的起始剂量设定为 2.5mg ，在第 6 - 20 周期间，依据 Valsalva 左心室流出道（LVOT）梯度和静息左心室射血分数（LVEF），对每位患者进行个体化的剂量滴定，以确保治疗的精准性和安全性。

　　患者情况：研究共纳入 38 名患者接受治疗，其中 36 例顺利完成了 30 周的初级治疗分析期，为研究提供了完整的数据支持。

　　疗效评估：经过 30 周的治疗，患者运动后 LVOT 梯度出现了具有临床意义的显著改善，相对于基线的平均变化达到 - 60.7mmHg，这表明玛伐凯泰滕能有效缓解左心室流出道梗阻情况。同时，在 30 周内，N 末端 B 型利钠肽前体水平下降，纽约心脏协会分级得到提升，堪萨斯城心肌病问卷 23 临床总结评分也有所改善，体现了患者心脏功能和生活质量的提高。此外，在所有就诊检查中，患者的平均 LVEF 始终维持在≥74% ，显示出心脏射血功能稳定。

　　安全性评估：在安全性方面，治疗中出现的不良事件（TEAEs）发生率为 63.2%，严重的 TEAEs 发生率为 7.9% ，但所有不良事件均未导致治疗中断。仅有 1 例患者的 LVEF 短暂无症状降低至 < 50%，且研究期间无患者死亡，总体说明玛伐凯泰滕在日本患者中的治疗耐受性良好。

　　在日本梗阻性 HCM 患者中，玛伐凯泰滕的治疗效果显著，与 EXPLORER - HCM 研究中观察到的结果相似，能有效改善 LVOT 梯度、心脏生物标志物水平以及患者症状。同时，该药物治疗耐受性良好，未出现新的安全问题。这一研究结果为玛伐凯泰滕在日本梗阻性 HCM 患者中的临床应用提供了重要的参考依据，有望为日本患者带来更有效的治疗选择。但后续仍需进一步观察其长期疗效和安全性。

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