对常规酪氨酸激酶抑制剂和阿西米尼治疗失败的慢性粒细胞白血病患者的真实世界观察，仿制药上市了吗

　　慢性粒细胞白血病（ CML）患者在接受常规酪氨酸激酶抑制剂和阿西米尼治疗后仍出现治疗失败的情况构成了一群复杂且治疗选择有限的患者群体。为了更好地理解这类患者面临的挑战以及当前的治疗实践，一项回顾性、描述性、多中心的观察性研究特别关注了至少对两种cTKIs和阿西米尼治疗失败，且既往使用或不适于使用ponatinib的CML患者。

　　本研究共纳入了19名患者，根据治疗失败的原因分类为：因药物不耐受导致治疗失败的患者：8名；因耐药导致治疗失败的患者：11名。

　　对于因不耐受cTKIs和asciminib而终止治疗的8名患者，最常用的策略是重新启用之前的cTKI，并进行剂量调整或针对性地管理不良事件（Adverse Events, AE）。这一做法在大多数此类患者中得以实行（6/8）。

　　对于因耐药而治疗失败的11名患者，其中一种尝试的策略是在过去被视为不合适或禁忌的患者中使用ponatinib（4/11）。然而，这些患者在使用减量的ponatinib时反应不佳；而在标准剂量下，则遭遇了严重的AE。此外，对于其余患者而言，无论是使用cTKIs还是尝试其他药物（如干扰素、羟基脲、西他拉滨、白消安）的疗效都不佳。

　　这项研究揭示了在CML患者中，对于常规酪氨酸激酶抑制剂和asciminib治疗失败后，治疗策略的选择极为有限，且面临诸多挑战。重新启用之前使用的cTKI或尝试使用ponatinib是常见的策略，但在实际操作中往往受限于不良事件的管理难题。此外，随着疾病进展至晚期，患者的整体生存率急剧下降，凸显了对创新治疗策略的迫切需求。

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