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靶向治疗在复发性FLT3突变混合表型急性白血病中的应用:吉瑞替尼与阿扎胞苷联合挽救治疗的成功案例

时间:2024-12-26     作者:医学编辑王明阳   阅读

  混合表型急性白血病(Mixed Phenotype Acute Leukemia, MPAL)是一类罕见的急性白血病亚型,其特征为原始细胞同时表达来自多个血细胞谱系的抗原,或是存在不同谱系的独立原始细胞群。当前,MPAL的标准化疗方案仍遵循急性淋巴细胞白血病(Acute Lymphoblastic Leukemia, ALL)的衍生方案。然而,对于ASCT前复发的患者,缺乏统一的循证治疗方法,特别是在初次诱导化疗失败或缓解后再次恶化的场景下。

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  本篇病例报告聚焦于一名在初次hyper-CVAD诱导治疗后出现复发的MPAL患者。值得注意的是,该患者在复发初期并不满足ASCT的即时适应症标准。在经过短期单药吉瑞替尼治疗后,医生决定启动吉瑞替尼与阿扎胞苷(Azacitidine)联合作为挽救治疗方案。令人鼓舞的是,这种创新组合疗法不仅使患者达到了完全缓解(Complete Remission, CR)状态,还实现了持续的不完全计数恢复(Incomplete Count Recovery, CRi)长达八个月。这一案例凸显了靶向治疗在MPAL患者中应用的可行性及潜在优势。

  吉瑞替尼作为FMS样酪氨酸激酶3(FMS-Like Tyrosine Kinase 3, FLT3)的抑制剂,已被证明在携带FLT3突变的急性髓系白血病(Acute Myeloid Leukemia, AML)患者中有效。本病例中,患者携有的FLT3突变为吉瑞替尼的引入提供了科学依据。阿扎胞苷则作为一种DNA甲基化抑制剂,能够逆转肿瘤细胞中因过度甲基化引起的基因沉默,进而促进细胞凋亡。两者合用,可能协同增强了抗白血病效应。

  尽管本案例展示了靶向治疗在MPAL中的初步成效,但现有文献中关于此类疗法的数据仍然稀缺。未来,需要开展更多的前瞻性临床研究,以验证靶向治疗的长期安全性和有效性,同时探索最佳的药物组合和给药策略,为MPAL及其他难治性急性白血病的治疗开辟新的路径。

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