Orladeyo治疗遗传性血管水肿在欧盟获批，效果怎么样？有哪些副作用？

　　近日举行的2021年欧洲过敏与临床免疫学学会（EAACI）线上线下混合会议上公布了Orladeyo（berotralstat，胶囊剂）治疗遗传性血管水肿（HAE）关键3期APeX-2试验的新数据。

　　结果显示，在试验开始时随机分配接受每日一次口服150mg剂量Orladeyo的患者，在第25-96周期间，每月平均发作率较基线平均降低了80%。在同一时期内，17个月中有16个月，发作中位数也从基线的2.7次/月降低至每月0.0次。

　　与试验的第1部分（0-24周）和第2部分（25-48周）相比，Orladeyo在第3部分（49-96周）治疗期间的耐受性良好、报告的药物相关不良事件较少。进入试验的患者中，有81%完成了试验。

　　Orladeyo是一种口服、每日一次的药物，用于年龄12岁及以上的儿童和成人患者，预防HAE发作。

　　APeX-2试验中Orladeyo（150mg）治疗的HAE患者按需用药（on-demand medication）减少：在接受每日一次口服Orladeyo 150mg治疗、并且发作率较基线下降≥50%的患者中，按需用药（剂/月）从基线至第24周减少了78%。在发作率较基线下降≥70%的患者中，按需用药从基线至第24周减少了85%，每月按需用药减少了2.2剂。

　　Orladeyo治疗的HAE青少年患者表现出持续的低发作率：在开放标签安全性研究APeX-S中，对每日一次口服Orladeyo 150mg治疗的青少年患者（年龄12-17岁）进行的分析显示，第4周的平均发作率（SEM）为0.4次/月，通常持续直至第48周。在治疗的48周内，这些青少年患者的平均发作率为0.0次/月。超过70%的患者在第4至第48周内没有发作。Orladeyo在APeX-S研究中的耐受性良好。

　　Orladeyo在COVID-19期间表现出持续的低HAE发作率：压力是HAE发作的诱因，最近发表的医生和患者调查数据显示，由于与COVID-19大流行相关的压力增加，患者报告的HAE发作率增加（COVID前：1.5次/3个月，COVID期间：4.4次/3个月）。在APeX-S试验中，对接受每日一次口服Orladeyo 150mg治疗的HAE患者进行的一项分析表明，每月HAE发作率，包括COVID前和COVID期间，始终保持在较低水平（<1次/月）。接受Orladeyo治疗的患者，在高度社会压力和扰乱期间保持较低的发作率。

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